Overvåking av vektorintegrasjonssteder i in vivo-genterapitilnærminger ved hjelp av flytende-biopsi-integrasjon-site-sekvensering
Høydepunkter fra ESGCT 28. årlige kongress

Overvåking av vektorintegrasjonssteder i in vivo-genterapitilnærminger ved hjelp av flytende-biopsi-integrasjon-site-sekvensering

D Cesana1, A Calabria1, L Rudilosso1, P Gallina1, G Spinozzi1, En Magnani2, M. Pouzolles3, F Fumagalli1, V Calbi1, M Witzel4, FD Bushman5, En Cantore1, N Taylor3, VS Zimmermann3, C Klein4, A Fischer2, M Cavazzana2, E Seks2, A Aiuti1, L Naldini1, E Montini1

1San Raffaele Telethon Institute for Gen Therapy (HSR-TIGET)

2Laboratory of Human Lymphohematopoiesis, INSERM, Frankrike

3Institut de Génétique Moléculaire de Montpellier, CNRS, Frankrike

4Dr. von Hauner barnesykehus, LMU, Tyskland

5Institutt for mikrobiologi, UPenn, USA

Viktige datapunkter

IS-henting fra cellefritt DNA renset fra kroppsvæsker

Cellefritt DNA (cfDNA) frigjøres til blodet fra friske, betente eller syke faste organceller (som lever eller thymus) som gjennomgår apoptose eller nekrose. Genetiske endringer i renset cfDNA, inkludert vektor-genomiske integrasjonssteder (IS) fra transduserte celler, kan påvises ved flytende biopsi-integrasjonsstedsekvensering (LiBIS-seq).

Karakterisering av Lentivirus (LV) integrasjonsprofil hos hemofile hunder

Tre voksne hemofile hunder (O21, M57 og O59) fikk en enkelt injeksjon av LV som uttrykker forskjellige versjoner av hundekoagulasjons-FIX. For hver hund ble cfDNA renset fra blodserum høstet på 7–8 forskjellige tidspunkter fra 30 til 532 dager etter injeksjon. Denne grafen viser den estimerte populasjonsstørrelsen til merkede cellekloner som bidrar til de delte IS-ene over tid hos hundene M57 og O59.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL