Steven W. Pipe, MD
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Leversikkerhetsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve hos voksne med hemofili B

M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW -rør6

1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Tyskland

2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, London, Storbritannia

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nederland

4uniQure Inc, Lexington, USA

5uniQure BV, Amsterdam, Nederland

6University of Michigan, Ann Arbor, USA

Viktige datapunkter

  • 69 år gammel, hvit ikke-spansk mann med moderat alvorlig hemofili B
  • 1980-diagnostisert med HBV (+ve for anti-HB, og anti-HBc og anti-HBe antistoffer)
  • 1983-diagnostisert med non-A/non-N hepatitt
  • 2003-Bekreftet positiv for HCV når testing var tilgjengelig
  • 2015-evaluert for HCV-utryddelsesbehandling, genotype 1a, ingen signifikant fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
  • 2015-Behandlet med paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir og ribavirin; oppnå en vedvarende virologisk respons
  • Sosial historie kjent for tidligere røyking, alkoholforbruk på 0-2 enheter/uke
  • Familiehistorie kjent for kreft

Leverrelatert medisinsk historie til en pasient med hemofili B i HOPE-B-studien som opplevde hepatocellulært karsinom mens han deltok i studien. Hans medisinske historie inneholder flere risikofaktorer for utvikling av HCC, inkludert hepatitt B og C, avansert alder og alkoholforbruk.

Sammendrag av HCC molekylære analyser
Ved 1 år etter infusjon avslørte ultralyd per protokoll en subkapsulær leverskade. Denne tabellen oppsummerer den påfølgende molekylære integrasjonsstedet analyse og hele genomet sekvensering utført på resektert tumorvev, inkludert forventede funn hvis HCC var avhengig av (kolonne 1) eller uavhengig av (kolonne 2) AAV integrasjon. De faktiske funnene i analysene er vist i kolonne 3.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL