Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen
Leversikkerhetsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve hos voksne med hemofili B
M. Schmidt1, GR Foster2, M. Coppens3, H. Thomsen1, D. Cooper4, R. Dolmetsch4, EK Sawyer4, L. Heijink5, SW -rør6
1GeneWerk GmbH, Heidelberg, Tyskland
2Barts Liver Center, Queen Mary University of London, London, Storbritannia
3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nederland
4uniQure Inc, Lexington, USA
5uniQure BV, Amsterdam, Nederland
6University of Michigan, Ann Arbor, USA
Viktige datapunkter
- 69 år gammel, hvit ikke-spansk mann med moderat alvorlig hemofili B
- 1980-diagnostisert med HBV (+ve for anti-HB, og anti-HBc og anti-HBe antistoffer)
- 1983-diagnostisert med non-A/non-N hepatitt
- 2003-Bekreftet positiv for HCV når testing var tilgjengelig
- 2015-evaluert for HCV-utryddelsesbehandling, genotype 1a, ingen signifikant fibrose (Fibroscan 5.7 kPa)
- 2015-Behandlet med paritaprevir/ombitasvir/ritonavir, dasabuvir og ribavirin; oppnå en vedvarende virologisk respons
- Sosial historie kjent for tidligere røyking, alkoholforbruk på 0-2 enheter/uke
- Familiehistorie kjent for kreft
Leverrelatert medisinsk historie til en pasient med hemofili B i HOPE-B-studien som opplevde hepatocellulært karsinom mens han deltok i studien. Hans medisinske historie inneholder flere risikofaktorer for utvikling av HCC, inkludert hepatitt B og C, avansert alder og alkoholforbruk.
Ved 1 år etter infusjon avslørte ultralyd per protokoll en subkapsulær leverskade. Denne tabellen oppsummerer den påfølgende molekylære integrasjonsstedet analyse og hele genomet sekvensering utført på resektert tumorvev, inkludert forventede funn hvis HCC var avhengig av (kolonne 1) eller uavhengig av (kolonne 2) AAV integrasjon. De faktiske funnene i analysene er vist i kolonne 3.
RELATERT INNHOLD
Interaktive webinarer
Langsiktige resultater: Holdbarhet og sikkerhet
Presentert av Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindringer og muligheter
Presentert av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Pasientstøtte, pasientrådgivning og overvåking
Presentert av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi for FVIII
Presentert av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Oppdatering om effektiviteten av kliniske studier
Presentert av Guy Young, MD ...
Adeno-assosiert viral (AAV) vektorgenterapi: Søknad om hemofili
Presentert av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi for behandling av hemofili: En introduksjon til adeno-assosiert viral vektorgenoverføring
Presentert av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi for behandling av hemofili: Vanlige bekymringer ved genterapi
Presentert av Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genterapi for behandling av hemofili: Andre strategier og mål
Presentert av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historie med hemofili-behandling: Ikke-erstatningsterapi til geneterapi
Presentert av Steven W. Pipe, MD ...
Bli kjent med terapi: terminologi og konsepter
Presentert av David Lillicrap, MD ...
Podcasts
