Levering av CRISPR/Cas9 mRNA LNP-er for å reparere en liten sletting i FVIII-gen i hemofili A-mus
Høydepunkter fra ASGCTs 25. årsmøte

Levering av CRISPR/Cas9 mRNA LNP-er for å reparere en liten sletting i FVIII-gen i hemofili A-mus

Presentert av: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunitet og immunterapi, Seattle Children's Seattle, Washington, USA

Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2

1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington

2Institutt for pediatri, University of Washington, Seattle, Washington

Viktige datapunkter

mRNA LNP-er retter seg mot både hepatocytter og leverendoteliale sinusoide celler (LSEC)

Ulike formuleringer av luciferase mRNA (Luc) innkapslet i MC3-baserte lipid nanopartikler (LNP) ble injisert intravenøst ​​i mus. Luciferaseekspresjon ble hovedsakelig påvist i lever, med det sterkeste uttrykket vist av LNP-formulering 5. Leverimmunfarging viste at Dil-merket LNP med suksess kan transfisere både hepatocytter og endotelceller in vivo.

Cas9 og sgRNA LNP-er gjør det mulig for NSG HemA-mus å gjenvinne endogen plasma FVIII-aktivitet

Innkapslet Cas9 mRNA og enkelt-guide RNA (sgRNA) LNPer ble levert til immundefekt hemofili A (NSG HA) mus intravenøst. Stabil ekspresjon av endogen FVIII i opptil 4 uker ble bekreftet ved aPTT-analyse og redigert mutant FVIII ble verifisert av henholdsvis DNA-sekvensering og online CRISPR-analyseverktøy.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL