Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra ASGCTs 25. årsmøte
Levering av CRISPR/Cas9 mRNA LNP-er for å reparere en liten sletting i FVIII-gen i hemofili A-mus
Presentert av: Chun-Yu Chen, PhD, Fellow-PhD | Immunitet og immunterapi, Seattle Children's Seattle, Washington, USA
Chun-Yu Chen1, Cai Xiaohe1, Carol Miao1,2
1Seattle Children's Research Institute, Seattle, Washington
2Institutt for pediatri, University of Washington, Seattle, Washington
Viktige datapunkter
- mRNA LNP-er retter seg mot både hepatocytter og LSEC-er
- Cas9 og sgRNA LNP-er gjør det mulig for NSG HemA-mus å gjenvinne endogen plasma FVIII-aktivitet
Ulike formuleringer av luciferase mRNA (Luc) innkapslet i MC3-baserte lipid nanopartikler (LNP) ble injisert intravenøst i mus. Luciferaseekspresjon ble hovedsakelig påvist i lever, med det sterkeste uttrykket vist av LNP-formulering 5. Leverimmunfarging viste at Dil-merket LNP med suksess kan transfisere både hepatocytter og endotelceller in vivo.
Innkapslet Cas9 mRNA og enkelt-guide RNA (sgRNA) LNPer ble levert til immundefekt hemofili A (NSG HA) mus intravenøst. Stabil ekspresjon av endogen FVIII i opptil 4 uker ble bekreftet ved aPTT-analyse og redigert mutant FVIII ble verifisert av henholdsvis DNA-sekvensering og online CRISPR-analyseverktøy.
RELATERT INNHOLD
