Lentiviral genterapi til leveren for hemofili og utover
Høydepunkter fra ESGCT 28. årlige kongress

Lentiviral genterapi til leveren for hemofili og utover

Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute for Genterapi
Universitetet Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italia

Viktige datapunkter

Lentiviral vektor (LV) for levergenterapi

Konstruksjonen av lentivirale vektorer designet for leverrettet genterapi og brukt til å pakke de humane FIX- eller FVIII-transgenene som ble infundert i ikke-humane primater for å transdusere hepatocytter med vektor-transgen-konstruksjonen.

Normal til overnormal human koagulasjonsfaktoraktivitet i NHP

Ekspresjonen av hFIX og hFVIII i ikke-humane primater infundert med den lentivirale vektoren som inneholder det tilsvarende transgenet. LV-FIX vektor-transgenet ble infundert i doser på 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) og 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgenkonstruksjonen ble infundert i doser på 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) og 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL