Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra ESGCT 28. årlige kongress
Lentiviral genterapi til leveren for hemofili og utover
Alessio Cantore, PhD
San Raffaele Telethon Institute for Genterapi
Universitetet Vita-Salute San Raffaele
Milano, Italia
Viktige datapunkter
- Lentiviral vektor (LV) for levergenterapi
- Normal til overnormal human koagulasjonsfaktoraktivitet i NHP
Konstruksjonen av lentivirale vektorer designet for leverrettet genterapi og brukt til å pakke de humane FIX- eller FVIII-transgenene som ble infundert i ikke-humane primater for å transdusere hepatocytter med vektor-transgen-konstruksjonen.
Ekspresjonen av hFIX og hFVIII i ikke-humane primater infundert med den lentivirale vektoren som inneholder det tilsvarende transgenet. LV-FIX vektor-transgenet ble infundert i doser på 2.5 x 10-9 TU/kg (n = 1) og 7.5 x 10-9 TU/kg (n = 3). LV-FVIII vektor-transgenkonstruksjonen ble infundert i doser på 1 x 10-9 TU/kg (n = 2) og 3 x 10-9 TU/kg (n = 3).
RELATERT INNHOLD
Interaktive webinarer
Langsiktige resultater: Holdbarhet og sikkerhet
Presentert av Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindringer og muligheter
Presentert av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Pasientstøtte, pasientrådgivning og overvåking
Presentert av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi for FVIII
Presentert av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Oppdatering om effektiviteten av kliniske studier
Presentert av Guy Young, MD ...
Adeno-assosiert viral (AAV) vektorgenterapi: Søknad om hemofili
Presentert av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi for behandling av hemofili: En introduksjon til adeno-assosiert viral vektorgenoverføring
Presentert av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi for behandling av hemofili: Vanlige bekymringer ved genterapi
Presentert av Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genterapi for behandling av hemofili: Andre strategier og mål
Presentert av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historie med hemofili-behandling: Ikke-erstatningsterapi til geneterapi
Presentert av Steven W. Pipe, MD ...
Bli kjent med terapi: terminologi og konsepter
Presentert av David Lillicrap, MD ...
Podcasts
