Kliniske utfall hos voksne med hemofili B med og uten eksisterende nøytraliserende antistoffer mot AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-prøve

Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Kliniske utfall hos voksne med hemofili B med og uten eksisterende nøytraliserende antistoffer mot AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-prøve

FW Leebeek¹, W. Miesbach², M. Recht³, NS Key⁴, S. Lattimore³, G. Castaman⁵, EK Sawyer^6,7, D. Cooper^6,7, V. Ferriera^6,7, SW -rør⁸, HOPE-B-etterforskere

¹Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland

²Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

³Oregon Health & Science University, Portland, USA

University of North Carolina, Chapel Hill, USA

⁵Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia

⁶uniQure BV, Amsterdam, Nederland

⁷uniQure Inc, Lexington, USA

⁸University of Michigan, Ann Arbor, USA

Viktige datapunkter

FIX -aktivitet hos pasienter med og uten AAV5 -nøytraliserende antistoffer
Bivirkninger fra HOPE-B-forsøket

FIX -aktivitet hos pasienter med og uten AAV5 -nøytraliserende antistoffer

I HOPE-B-studien hadde 23 av 54 innledende deltakere påviselige nøytraliserende AAV5-antistoff (Nabs) titere ved baseline, og det var mulig å evaluere resultater for korrelasjon mellom NAbs og FIX-aktivitet. Den vertikale aksen er den observerte 6 måneders FIX -aktiviteten til de som mottok en full vektordose. Pasienter med ikke -detekterbare NAb ble plottet på 7 på den horisontale aksen (terskelen til analysen). Den horisontale aksen viser titrene til de andre deltakerne over et område på 7–700. Det var en deltaker som ikke svarte som hadde en titer> 3200, som ikke er inkludert. Som vist i grafen var FIX-aktiviteten lik hos deltakere med og uten eksisterende NAbs til AAV5 opp til en titer på 678.

Denne tabellen fra HOPE-B-studien viser bivirkninger etter transgeninfusjon for pasienter med (n = 23) og uten (n = 31) påvisbare AAV5-nøytraliserende antistoffer (NAbs) ved baseline. Som med nivåene på FIX, var det ingen åpenbar forskjell i AE for pasienter med og uten AAV5 NAbs.