David Lillicrap, MD, FRCPC
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Undersøkelse av tidlige utfall etter Adeno-assosiert viral genterapi i en hundehemofili-modell

P. Batty1, B. Yates2Hurlbut3, S. Siso-Llonch2, A. Menard3, H. Akeefe2, T. Christianson2, P. Colosi2, L. Harpell, S. Liu2, A. Mo1, A. Pender1, G. Veres2, C. Vitelli2, A. Winterborn4, S. Bunting2, S. Fong2, D. Lillicrap1

1Institutt for patologi og molekylær medisin, Queen's University, Kingston, Canada

2BioMarin Pharmaceutical, Novato, USA

3Kingston Health Sciences, Kingston, Canada

4Animal Care Services, Queen's University, Kingston, Canada

Viktige datapunkter

Datapunkter

En hemofili En hundemodell ble brukt for å evaluere endringer som påvirker leveren og faktorer som påvirker FVIII -uttrykk etter AAV -genterapi. Fem hannhunder ble behandlet med en enkelt infusjon av AAV5-HLP-cFVIII i doser på 6.8e13–2e14 vektorgenomer/kg. FVIII-ekspresjon ble sett for de 2 hundene som ble behandlet med kodonoptimaliserte konstruksjoner (JA2013 og K2015), som ble opprettholdt i seks måneder (co-cFVIII-SQ = 6.8% og co-cFVIII-V3 = 4.3%) med normalisering av det hele blodproppstid (WBCT).

Datapunkt 2
Som sett i denne grafen, utviklet hunden som ble behandlet med co-cFVIII-V3 (K2015) to episoder med transaminitt, en mild forhøyning etter biopsi på dag 84 og en andre større høyde på dag 116, like før den andre biopsien. Ultralydavbildning og leverbiopsier som ble brukt for å undersøke disse episodene viste ingen signifikant underliggende leverhistopatologi.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL