Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genoverføring for alvorlig hemofili A på helserelatert livskvalitet

Høydepunkter fra den 15. årlige kongressen til EAHAD

Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genoverføring for alvorlig hemofili A på helserelatert livskvalitet

B.O'Mahony^1,2; J.Mahlangu³; K.Peerlinck⁴; JDWang⁵; G. Lowe⁶; CWTan⁷; A. Giermasz⁸; H.Tran⁹; TLKhoo¹⁰; E. Cockrell¹¹; D. Pepperell¹²; H. Chambost¹³; MFLFernández¹⁴; R.Kazmi¹⁵; E.Majerus¹⁶; MWSkinner^17,18; R.Klamroth¹⁹; J. Quinn²⁰; H.Yu²⁰; WYWong²⁰; A.Lawal²⁰; TMRobinson²⁰; B.Kim²⁰

¹Irish Hemophilia Society;²Trinity College, Dublin, Irland;³Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Johannesburg, Sør-Afrika;⁴Institutt for vaskulær medisin og hemostase og hemofilisenter, universitetssykehusene Leuven, Leuven, Belgia;⁵Senter for sjeldne sykdommer og hemofili, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, provinsen Kina;⁶West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannia;⁷Hematologisk avdeling, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;⁸Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA;⁹Hemostase & Thrombosis Unit, Hemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;¹⁰Institute of Hematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;¹¹Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, USA;¹²Avdeling for hematologi, Fiona Stanley sykehus, Murdoch, Australia;¹³AP-HM, avdeling for pediatrisk hematologi onkologi, barnesykehuset La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrike;¹⁴Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spania;¹⁵Department of Hematology, Southampton University Hospital, Southampton, Storbritannia;¹⁶Institutt for medisin, Washington University i St. Louis, St. Louis;¹⁷Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, USA;¹⁸McMaster University, Hamilton, Canada;¹⁹Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Tyskland;²⁰BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Viktige datapunkter

Haemo-QOL-A totalt og domenepoeng

^aP <0.0001,^bP <0.01, ^cP <0.05, og ^dP < 0.001. Fet skrift indikerer at CFB hadde en utforskende P-verdi < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilispesifikk livskvalitetsspørreskjema for voksne.

Resultater av Haemo-QOL-A-analysen for fase 3 GENEr8-1-studien med valoktokogen roxaparvovec genterapi for hemofili A. Domene og totalskår vises for baseline, uke 26 og uke 52. Rosa skyggelegging indikerer en gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) som er ≥ den klinisk viktige forskjellen (CID) for domeneskåre (6.0) og totalskåre (5.5).