Oppdatert oppfølging av Alta-studien, en fase 1/2 studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) gentherapi hos voksne med alvorlig hemofili

Oppdatert oppfølging av Alta-studien, en fase 1/2 studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) gentherapi hos voksne med alvorlig hemofili
Høydepunkter fra det 62. ASH årsmøtet og utstillingen

Oppdatert oppfølging av Alta-studien, en fase 1/2 studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) Genterapi hos voksne med alvorlig hemofili A

Andrew D. Leavitt, MD1, Barbara A. Konkle, MD2,3, Kimo Stine, MD4, Nathan Visweshwar, MD5Thomas J. Harrington, MD6, Adam Giermasz, MD, PhD7, Steven Arkin, MD8, Annie Fang, MD, PhD9, Frank Plonski, RN, MA8, Lynne Smith, MBA10, Li-Jung Tseng, PhD, MBA9, Gregory Di Russo, MD8, Bettina M Cockroft, MD11, Jeremy Rupon, MD10 og Didier Rouy, MD, PhD11

1University of California, San Francisco, CA

2University of Washington, Seattle, WA

3University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

4UAMS ved Arkansas Children's Hospital, Little Rock, AR

5University of South Florida, Tampa, FL

6University of Miami Miller School of Medicine, Miami, FL

7University of California Davis, Sacramento, CA

8Pfizer Inc, Cambridge, MA

9Pfizer Inc, New York, NY

10Pfizer Inc, Collegeville, PA

11Sangamo Therapeutics, Brisbane, CA

Viktige datapunkter

STUDERE DESIGN

Fase 1/2-studien for SB-525 var en doseopptrapping, 4-dose kohortdesign, med 2 deltakere ved hver av de lavere dosene og 5 deltakere ved den høyeste dosen, 3 x 1013 vg / kg. Oppfølgingstid varer fra 1 til 3 år etter infusjon bortsett fra 1 deltaker i kohort 3 (1 x 1013 vg / kg) som avsluttet studien for tidlig (mistet av oppfølging).

ALT-ELEVASJON I KOHORT 4 (3 x 1013 vg / kg)

ALAT-forhøyninger var den vanligste bivirkningen, og skjedde hos 5 av de 11 deltakerne og 4 av de 5 deltakerne ved den høyeste dosen i kohort 4. Disse 4 deltakerne ble behandlet med steroider i varigheter fra 6 til 16 uker. En annen ALT-høyde ble sett hos 3 av disse 4 deltakerne.

EFFEKTIVITET FOR KOHORT 4

FVIII-aktivitet ved bruk av den kromogene analysen for de 5 deltakerne i kohort 4, den høyeste dose kohorten. Oppfølging etter infusjon varierer fra 52 til 82 uker. I uke 9-52 var den mediane FVIII-aktiviteten 56.9% og gjennomsnittet var 70.4% (som bestemt for 4 av 5 kohort 4 deltakere med vurdering etter 52 uker).

RELATERT INNHOLD