World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry
Høydepunkter fra det 62. ASH årsmøtet og utstillingen

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD1,2, Donna Coffin, MSc3, Mayss Naccache1, Robert Clark4, Lindsey George, MD5, Alfonso Iorio, MD, PhD6, Wolfgang A. Miesbach, MD7, Brian O'Mahony8, Flora Peyvandi9,10, Steven W. Pipe, MD11, Adrian Quartel12, Eileen K Sawyer, PhD13, Mark W Skinner, JD14, Bartholomew J. Tortella, MD, MBA15, Crystal Watson, BS16, Leonard A. Valentino, MD17, Ian Winburn18, Johnny Mahlangu19og Glenn F. Pierce, MD, PhD20

1Verdensføderasjonen for hemofili, Montreal, QC, Canada

2University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA

3Verdensføderasjonen for hemofili, Montréal, QC, Canada

4International Society on Thrombosis and Hemostasis, Inc, Carrboro

5Barnas sykehus i Philadelphia, Philadelphia, PA

6McMaster University, Ontario, Canada

7Hemophilia Center, Universitetssykehus Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

9Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia

10Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Center, Fondazione IRCCS Ca 'Granda Ospedale Maggiore Policlinico, Milano, Italia

11Pediatrics and Pathology, University of Michigan, Ann Arbor, MI

12BioMarin Pharmaceutical Inc, Novato

13uniQure Inc, Lexington, MA

14Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, DC

15Spark Therapeutics, Philadelphia, PA

16American Thrombosis and Hemostasis Network, Decatur, GA

17National Hemophilia Foundation (NHF), New York

18Pfizer Inc, New York

19Haemophilia Comprehensive Care Center, Faculty of Health Sciences, University of the Witwatersrand and NHLS, Johannesburg North, Sør-Afrika

20World Federation of Hemophilia, La Jolla, CA

Viktige datapunkter

FASE I / II STUDIEDESIGN

Etter veiledning fra European Medicines Agency (EMA) og US Food and Drug Administration (FDA), har WFH GTR SC utviklet dette kjernesettet med data som skal samles inn om alle pasienter med hemofili, som får genterapi. Innsamling av data vil bli bedt om kvartalsvis i løpet av det første året infusjon etter genterapi og årlig deretter over pasientens levetid. Oppsøkende til HTC begynte i august 2020 med innledningsbesøk som startet i oktober 2020. Registret vil bli satt i drift i januar 2021.

RELATERT INNHOLD