AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år
Høydepunkter fra det 62. ASH årsmøtet og utstillingen

AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD, PhD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble9, Halvard Bönig1,10, Eileen KK Sawyer, PhD11og Wolfgang A. Miesbach, MD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland

2Institutt for hematologi, University of Groningen, University Medical Center Groningen, Groningen, Nederland

3Amsterdam University Medical Center, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederland

4Rigshospitalet, København, Danmark

5Avdeling for indremedisin, vaskulær medisin og hemostaseologi, Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nederland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

8Institutt Frankfurt, Tyske Røde Kors blodtjeneste Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

9Institutt Frankfurt, Tyske Røde Kors blodtjeneste Baden-Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

10University of Washington School of Medicine, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitatsklinikum Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktige datapunkter

FASE I / II STUDIEDESIGN

Datapunkter

Denne figuren oppsummerer studiedesignet for fase 1/2-studien av AMT-060. Studien var åpen med doseøkning. Kull 1 (n = 5) fikk en enkelt infusjon i en dose på 5x1012 gc / kg og kohort 2 (n = 5) fikk en enkelt infusjon i en dose på 2x1013 gc / kg. Oppfølgingens varighet er 5 år for årgang 1 og 4.5 år for årgang 2.

Bilde

I løpet av 5 år (kohort 1) og 4.5 år (kohort 2) med oppfølging var gjennomsnittlig endogen FIX-aktivitet 5.2% (95% KI 2.0–8.4) i kohort 1 og 7.4% (95% KI 4.2–10.6) i kohort 2. FIX-aktivitet var doseavhengig og stabil i oppfølgingsperioden for begge kohorter. Verdier i parentes representerer gjennomsnittlig FIX-aktivitet over tid. Bare verdier minst 10 dager etter siste FIX-konsentratadministrasjon er inkludert.

RELATERT INNHOLD