Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve
Høydepunkter fra det 62. ASH årsmøtet og utstillingen

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11og Steven W. Pipe, MD12

1Institutt for medisin, Divisjon for hematologi / onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA

2University of California Davis, Sacramento, CA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

4University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC

5Avdeling for hematologi, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC

6Oregon Health & Science University, Portland, OR

7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland

8Hemophilia Center, Universitetssykehus Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

9Oregon Health and Science University, Portland, OR

10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ

11uniQure Inc, Lexington, MA

12University of Michigan, Ann Arbor, MI

Viktige datapunkter

Bilde

Den kliniske fase 2B-studien for AMT-061 (etranacogen dezaparvovec) ble utformet som en åpen, enkeltarmsstudie. En enkelt dose AAV5-Padua hFIX ble infundert til 3 deltakere i en dose på 2x1013 gc / kg. Det primære endepunktet var FIX-aktivitet etter 6 uker, og oppfølgingsvarigheten var 5 år. Eksisterende nøytraliserende antistoffer mot AAV5 var ikke et utelukkelseskriterium.

Bilde

Det primære endepunktet for FIX-aktivitet ≥ 5% 6 uker etter infusjon ble oppnådd hos alle tre deltakerne. Gjennomsnittlig FIX-aktivitet etter 3 år var 2%, og FIX-aktivitet var stabil fra år 44.2 til år 1. Over 2 år hadde 2 eller 2 deltakere ingen blødninger eller bruk av FIX-konsentrat. Den tredje deltakeren hadde 3 infusjoner med FIX-erstatningsterapi for 2 mistenkt og 1 bekreftet blødning.

RELATERT INNHOLD