First-in-Human Genterapy Study of AAVhu37 Capsid Vector Technology in Alvorlig hemofili A - BAY 2599023 har bred pasientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsuttrykk av FVIII
Høydepunkter fra det 62. ASH årsmøtet og utstillingen

First-in-Human Genterapy Study of AAVhu37 Capsid Vector Technology in Alvorlig hemofili A - BAY 2599023 har bred pasientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsuttrykk av FVIII

Steven W. Pipe, MD1, Francesca Ferrante, MD2, Muriel Reis3, Sara Wiegmann4, Claudia Lange5, Manuela Braun5og Lisa A. Michaels6

1Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

2Bayer, Basel, Sveits

3Bayer, Sao Paulo, Brasil

4Bayer, Wuppertal, Tyskland

5Bayer, Berlin, Tyskland

6Bayer, Whippany, NJ

Viktige datapunkter

Bilde

I en pågående fase 1/2, åpen, dosefinnende studie, har kvalifiserte pasienter blitt registrert sekvensielt i tre dosekohorter (0.5, 1 og 2 x 1013 gc / kg) for å motta en enkelt intravenøs infusjon av BAY 2599023, med minst to pasienter per dose. Pasienter vil bli fulgt i totalt 5 år for å evaluere sikkerhet og effekt.

Bilde

Denne figuren oppsummerer FVIII-responsen (ved bruk av den kromogene analysen) for pasienter som mottok en enkelt infusjon av BAY 2599023 fram til datakuttet 26. oktober 2020. De 6 pasientene som fikk dosering i de tre kohortene har vist doseavhengig, vedvarende FVIII-uttrykk over 3 –40 ukers oppfølging.

RELATERT INNHOLD