Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genoverføring for alvorlig hemofili A på helserelatert livskvalitet
Høydepunkter fra den 15. årlige kongressen til EAHAD

Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genoverføring for alvorlig hemofili A på helserelatert livskvalitet

B.O'Mahony1,2; J.Mahlangu3; K.Peerlinck4; JDWang5; G. Lowe6; CWTan7; A. Giermasz8; H.Tran9; TLKhoo10; E. Cockrell11; D. Pepperell12; H. Chambost13; MFLFernández14; R.Kazmi15; E.Majerus16; MWSkinner17,18; R.Klamroth19; J. Quinn20; H.Yu20; WYWong20; A.Lawal20; TMRobinson20; B.Kim20

1Irish Hemophilia Society;2Trinity College, Dublin, Irland;3 Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Johannesburg, Sør-Afrika;4 Institutt for vaskulær medisin og hemostase og hemofilisenter, universitetssykehusene Leuven, Leuven, Belgia;5 Senter for sjeldne sykdommer og hemofili, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, provinsen Kina;6 West Midlands Comprehensive Care Hemophilia Centre, Queen Elizabeth Hospital, Birmingham, Storbritannia;7 Hematologisk avdeling, Royal Adelaide Hospital, Adelaide, Australia;8 Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA;9 Hemostase & Thrombosis Unit, Hemophilia Treatment Centre, The Alfred Hospital, Melbourne;10 Institute of Hematology, Royal Prince Alfred Hospital, Camperdown, Australia;11 Pediatric Hematology Oncology, Saint Joseph's Children's Hospital, Tampa, USA;12 Avdeling for hematologi, Fiona Stanley sykehus, Murdoch, Australia;13 AP-HM, avdeling for pediatrisk hematologi onkologi, barnesykehuset La Timone, Aix Marseille University, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Frankrike;14 Complejo Hospitalario Universitario A Coruña, A Coruña, Spania;15 Department of Hematology, Southampton University Hospital, Southampton, Storbritannia;16 Institutt for medisin, Washington University i St. Louis, St. Louis;17 Institute for Policy Advancement Ltd, Washington, USA;18 McMaster University, Hamilton, Canada;19 Comprehensive Care Hemophilia Treatment Center, Vivantes Klinikumim Friedrichshain, Berlin, Tyskland;20 BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Viktige datapunkter

Haemo-QOL-A totalt og domenepoeng

aP <0.0001, bP <0.01, cP <0.05, og dP < 0.001. Fet skrift indikerer at CFB hadde en utforskende P-verdi < 0.05. Haemo-QOL-A, hemofilispesifikk livskvalitetsspørreskjema for voksne.

Resultater av Haemo-QOL-A-analysen for fase 3 GENEr8-1-studien med valoktokogen roxaparvovec genterapi for hemofili A. Domene og totalskår vises for baseline, uke 26 og uke 52. Rosa skyggelegging indikerer en gjennomsnittlig endring fra baseline (CFB) som er ≥ den klinisk viktige forskjellen (CID) for domeneskåre (6.0) og totalskåre (5.5).

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL