Forholdet mellom endogen, transgen FVIII-ekspresjon og blødningshendelser etter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverføring for alvorlig hemofili A: En post-hoc-analyse av GENEr8-1 fase 3-studien
Høydepunkter fra det 63. årsmøtet i ASH

Forholdet mellom endogen, transgen FVIII-ekspresjon og blødningshendelser etter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverføring for alvorlig hemofili A: En post-hoc-analyse av GENEr8-1 fase 3-studien

Steven W. Pipe, MD1, Margareth C Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V. Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Wing Yen Wong, MD22 *, Tara M Robinson, MD, PhD22 *, og Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Institutt for indremedisin, Institutt for medisinsk vitenskap, University of Campinas, Campinas, Brasil
3National Hemophilia Center, og Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israel
4Senter for blødnings- og koagulasjonsforstyrrelser, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5University of Queensland, Brisbane, QLD, Australia
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australia
7University of California San Fransico, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, London, Storbritannia
9Senter for hematologi, Institutt for medisin, Imperial College London, London, Storbritannia
10Ortopedisk hemofilibehandlingssenter, Los Angeles, CA
11Institutt for molekylær medisin, Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Avdeling for hematologi, Institutt for indremedisin, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Storbritannia
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Storbritannia
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Storbritannia
16Hemophilia Treatment Center, Nationwide Children's Hospital og Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemophilia and Thrombosis Center, University of Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Department of Pediatrics, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorium for glykobiologi, Hirszfeld institutt for immunologi og eksperimentell terapi, Wroclaw, Polen
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannia
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Viktige datapunkter

Fase 3 GENEr8-1 studiedesign

Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studien ble analysert for forholdet mellom transgen-avledet FVIII-aktivitet og blødninger. Av det totale antallet deltakere i studien (N = 134) inkluderte denne analysen en undergruppe av pasienter som opplevde ≥ 1 behandlet blødning i post-overgangsperioden, som startet 1 måned etter slutten av postprofylakseperioden som fulgte infusjon av transgen.

ABR hos deltakere med behandlede blødninger etter overgang (n = 22)

Av totalt 134 deltakere i GENEr8-1-studien, opplevde 22 (16%) minst 1 behandlet blødning i post-overgangsperioden. ABR er vist for disse deltakerne for pre-infusjonsbaseline og post-infusjon, postprofylakse studieperioden. I forhold til baseline hadde 15 deltakere en reduksjon i ABR, 2 hadde en økning i ABR < 1 (svarte piler) og 5 hadde en økning i ABR > 1 (oransje piler).

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL