Forbedringer i helserelatert livskvalitet hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B etter å ha mottatt Etranacogene Dezaparvovec genterapi
Høydepunkter fra den 30. kongressen til ISTH

Forbedringer i helserelatert livskvalitet hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B etter å ha mottatt Etranacogene Dezaparvovec genterapi

Presentert av: Steven W. Pipe, MD, University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

R. Itzler1, J. Miller2, R. Robson2, P. Monahan3, S. Pipe4

1CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King of Prussia, Pennsylvania, USA
2Everest Clinical Research, Little Falls, NJ, USA, Little Falls, New Jersey, USA
3CSL Behring, King of Prussia, PA, USA, King Of Prussia, Pennsylvania, USA
4University of Michigan, Ann Arbor, Michigan, USA

 

 

Viktige datapunkter

HOPE-B pasientrapportert utfall (PRO) endepunkter

De pasientrapporterte utfallsendepunktene, både sekundære og utforskende, vurdert som en del av den kliniske studien HOPE-B. To instrumenter ble forhåndsspesifisert som sekundære endepunkter for studien, som begge er generiske spørreskjemaer som ikke er spesifikke for sykdommen hemofili: International Physical Activity Questionnaire (iPAQ) og EQ-5D-5L Visual Analog Scale (VAS). I tillegg inkluderte forsøket flere PRO-instrumenter som var forhåndsspesifisert som utforskende endepunkter.

Hem-A-QoL: Forbedringer opprettholdes ved 2

Forbedringer i Hem-A-QoL totalscore sett etter år 1 ble opprettholdt etter 2 års oppfølging. Den gjennomsnittlige totalpoengsummen ble forbedret med 6.2 poeng sammenlignet med innledningen, noe som representerer en forbedring på 23.7 %. De spesifikke hemofili-relaterte domene-skårene som var signifikante ved 1 års observasjon ble konsekvent forbedret 2 år etter genterapi.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL