Oppfølging av mer enn 5 år i en gruppe pasienter med hemofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-assosiert virusgenterapi
Høydepunkter fra det 63. årsmøtet i ASH

Oppfølging av mer enn 5 år i en gruppe pasienter med hemofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-assosiert virusgenterapi

Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD1, Spencer K. Sullivan, MD2, John EJ Rasko, BSc (Med), MBBS (Hons), PhD, MAICD, FFSc (RCPA), FRCPA, FRACP, FAHMS3*, Adam Giermasz, MD, PhD4, Lindsey A. George, MD1,5, Jonathan M. Ducore, MD, MPH6, Jerome M. Teitel, MD, FRCPC7, Catherine E. McGuinn, MD8, Amanda O'Brien9*, Ian Winburn, MBBS, PhD, MRCS10 *, Lynne M Smith, MBA9*, Amit Chhabra, MBBS, MPH11, og Jeremy Rupon, MD9

1Barnesykehuset i Philadelphia, Philadelphia, PA
2Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, MS
3Celle og molekylære terapier, Royal Prince Alfred Hospital, SLHD, Australia
4University of California Davis, Sacramento, CA
5Perelman School of Medicine ved University of Pennsylvania, Philadelphia, PA
6Hemophilia Treatment Center, UC Davis, Sacramento, CA
7University of Toronto, St. Michael's Hospital, Toronto, Canada
8Columbia University, New York, NY
9Pfizer Inc, Collegeville, PA
10Pfizer Ltd, Tadworth, Surrey, Storbritannia
11Pfizer Inc, New York, NY

Viktige datapunkter

FIX-aktivitet over tid etter infusjon av Fidanacogen Elaparvovec

FIX-aktivitet (fra og med skjæringsdatoen for desember 2020) for de 15 deltakerne i fase 1/2 klinisk studie med fidanacogen elaparvovec som fikk en dose på 5e11 vg/kg. FIX-aktivitet ble bestemt ved å bruke den sentrale laboratoriet Actin FSL-baserte ett-trinns koagulasjonsanalyse. Gjennomsnittlig FIX-aktivitetsnivå har holdt seg i alvorlighetsområdet for mild hemofili: 22.8 %, år 1 (n = 15); 25.4 %, år 2 (n = 14); 22.9 %, år 3 (n = 14); 24.9 %, år 4 (n = 9); og 19.8 %, år 5 (n = 7).

ABR over tid etter infusjon av Fidanacogen Elaparvovec

ABR for 14 av de 15 fase 1/2 deltakerne som deltok i langtidsoppfølgingsstudien. Kun 9 og 5 deltakere har nådd henholdsvis 5 års og 6 års oppfølgingstidspunkt. Siden prevektorinfusjon har gjennomsnittlig ABR variert fra 0.1–0.9 per år i løpet av oppfølgingen, og ingen deltakere har gjenopptatt FIX-profylakse.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL