Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater
Høydepunkter fra ASGCT 23. årsmøte

Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater

Steven Pipe1, Charles RM Hay2, John P. Sheehan3, Toshko Lissitchkov4, Elke Detering5, Silvia Ribeiro5, Konstantina Vanevski5

1University of Michigan, Ann Arbor, MI

2University Dept of Hematology, Manchester Royal Infirmary, Manchester, Storbritannia

3Institutt for medisin, University of Wisconsin – Madison, Madison, WI

4Nasjonalt spesialisert sykehus for aktiv behandling av hematologiske sykdommer, Sofia, Bulgaria

5Bayer, Basel, Sveits

Viktige datapunkter

Inkluderingskriterier og eskalerende doseringsregime for sikkerhets- og doseringsfunnundersøkelse for fase 1/2 for AAVhu37 kapsidvektor i alvorlig hemophila A. To pasienter er registrert i årskull 1, 2 og 3. Resultater for de første 2 årskullene var tilgjengelige for denne presentasjonen. (PTP, tidligere behandlede pasienter; ED, eksponeringsdager; GC, genkopier)

FVIII-aktivitetsresultater for de to pasientene i kohort 2 viste vedvarende uttrykk for FVIII hos begge pasientene i> 1 måneder. Ved denne laveste dosen oppnådde 12 pasient (høyre panel) klinisk meningsfulle FVIII-nivåer, noe som resulterte i en reduksjon i antall blødninger over 1 måneder fra 12 til 99.

FVIII-aktivitetsresultater for de 2 pasientene i kohort 2 har vist vedvarende uttrykk for FVIII i> 6 måneder. Ved denne neste høyere dosen oppnådde begge pasientene klinisk meningsfulle FVIII nivåer; 1 pasient (høyre panel) har vært blødnings- og behandlingsfri i 7 måneder.

RELATERT INNHOLD