Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B
Høydepunkter fra den 14. årlige kongressen til EAHAD

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Annette von Drygalski, MD, PharmD1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MBChB4, Susan U. Lattimore, RN5, Frank WG Leebeek, MD6, Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD7, Michael Recht, MD, PhD5, Esteban Gomez, MD8, Robert Gut, MD, PhD9og Steven W. Pipe, MD10

1University of California San Diego, La Jolla, CA, USA

2University of California Davis, Sacramento, CA, USA

3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Oregon Health and Science University, Portland, USA

6Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland

7Universitetssykehuset Frankfurt, Tyskland

8Phoenix Children's Hospital, Phoenix, USA

9uniQure Inc, Lexington, MA, USA

10University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

Viktige datapunkter

FIX-aktivitet etter AAV5-Padua hFIX Vector Infusion

Etter infusjon av 2x1013 gc / kg, ble det primære endepunktet for FIX-aktivitet ≥ 5% 6 uker etter infusjon oppnådd hos alle 3 deltakerne. Gjennomsnittlig FIX-aktivitet etter 2 år var 44.2%, og FIX-aktivitet var stabil fra år 1 til år 2.

Blør etter AAV5-Padua hFIX vektorinfusjon

Over 2 år hadde 2 av 3 deltakere ingen blødninger eller bruk av FIX-konsentrat. Den tredje deltakeren brukte totalt 2 infusjoner av FIX-erstatningsterapi (1 mistenkt og 1 bekreftet blødning) ved separate anledninger (unntatt kirurgi). Alle deltakere forblir fri for profylakse 2 år etter infusjon.

RELATERT INNHOLD