Belysning av mekanismen bak AAV-avledet faktor VIII-analyseavvik
Høydepunkter fra den 30. kongressen til ISTH

Belysning av mekanismen bak AAV-avledet faktor VIII-analyseavvik

Presentert av: Anna Sternberg, PhD, Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, USA

Sternberg, B. Samelson-Jones, L. George1

1Barnesykehuset i Philadelphia, Philadelphia, Pennsylvania, USA

Viktige datapunkter

2-trinns koagulasjonsanalyse

To eksperimenter som tyder på at FVIII-analyseavviket er uavhengig av vWF. Resultatene til 2-trinns koagulasjonsanalyse til venstre viser den økte aktiviteten til transgen-avledet FVIII (AAV-FVIII) sammenlignet med villtype rekombinant FVIII (rFVIII-WT) samt en rekombinant FVIII med redusert affinitet for vWF (rFVIII-E1682K) ). Grafen til høyre viser likheten i forholdet mellom 1-trinns analysen (OSA)/kromogene analysen (CSA) etter infusjon av AAV8-hFVIII i mus med mangel på både FVIII og vWF når OSA utføres i nærvær eller fravær av vWF .

Sammenligning av AAV-FVIIIa-aktivitet

Sammenligning av AAV-FVIIIa-aktivitet med rekombinante WT-FVIIIa- og rekombinante FVIII-varianter med forbedret A2-stabilitet (rFVIIIa-E1984V og rFVIIIa-VV). AAV-FVIIIa og rFVIIIa-WT har lignende aktivitet sammenlignet med den økte aktiviteten i de rekombinante variantene med økt A2-affinitet. Disse resultatene tyder på at forskjeller i dissosiasjon av FVIII A2-underenheten er usannsynlig å forklare avvik i OSA/CSA-faktoranalyse.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL