Margareth C. Ozelo, MD, PhD
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Effekt og sikkerhet av Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assosiert virusgenoverføring for alvorlig hemofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studien

MC Ozelo1, J. Mahlangu2, KJ. Pasi3, A. Giermasz4, AD Leavitt5, M. Laffan6, E. Symington7, DV Quon8, J.-D. Wang9, K. Peerlinck11, S. Pipe11, B. Madan12, NS Key13, GF Pierce14, B. O'Mahony15,16, R. Kaczmarek17,18, A. Lawal19, M. Huang19, WY Wong19, B. Kim19, GENER8-1 prøvegruppe

1Hemocentro UNICAMP, Institutt for indremedisin, Institutt for medisinsk vitenskap, University of Campinas, Campinas, Brasil

2Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, University of the Witwatersrand og NHLS, Johannesburg, Sør -Afrika

3Barts og London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannia

4Hemophilia Treatment Center, University of California Davis, Sacramento, USA

5University of California, San Francisco, USA

6Center for Hematology, Imperial College London, London, Storbritannia

7Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Storbritannia

8Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, USA

9Center for Rare Disease and Hemophilia, Taichung Veterans General Hospital, Taichung, Taiwan, Kina

10Institutt for vaskulær medisin og hemostase og hemofili senter, universitetssykehus Leuven, Leuven, Belgia

11Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, USA

12Guy's & St. Thomas 'NHS Foundation Trust, London, Storbritannia

13UNC Blood Research Center, University of North Carolina, Chapel Hill, USA

14Uavhengig konsulent, La Jolla, USA

15Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland

16Trinity College, Dublin, Irland

17Institutt for pediatri, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, USA

18Laboratorium for glykobiologi, Hirszfeld institutt for immunologi og eksperimentell terapi, Wroclaw, Polen

19BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, USA

Viktige datapunkter

FVIII -aktivitet Over 52 uker i mITT -befolkning

FVIII-aktivitet ved bruk av den kromogene analysen for pasienter (N = 132) i fase 3 GENEr8-1-studien behandlet med en enkelt infusjon av valoktokogen roxaparvovec (6 x 1013 vg/kg). I uke 49–52 var gjennomsnittlig (95% KI) endring fra baseline i FVIII -aktivitet 41.9 (34.1–49.7) IE/dL (P <0.001), og median (Q1, Q3) endring fra baseline var 22.9 (10.9, 61.3 ) IU/dL.

ABR og FVIII infusjoner/år
Årlig blødningshastighet (ABR, venstre panel) og antall FVIII-infusjoner/år (høyre panel) for overflytningspopulasjonen (n = 112) i GENEr8-1-studien. For ABR var gjennomsnittlig (95% KI) endring en nedgang på 4.1 (-5.3 til -2.8) behandlede blødningshendelser/år, en reduksjon på 83.8% fra baseline. Gjennomsnittlig endring i infusjoner/år var 134 (-144 til -124), en nedgang på 98.6% fra baseline. Etter infusjon ble definert som start etter uke 4.
Sikkerhet
Årlig blødningshastighet (ABR, venstre panel) og antall FVIII-infusjoner/år (høyre panel) for overflytningspopulasjonen (n = 112) i GENEr8-1-studien. For ABR var gjennomsnittlig (95% KI) endring en nedgang på 4.1 (-5.3 til -2.8) behandlede blødningshendelser/år, en reduksjon på 83.8% fra baseline. Gjennomsnittlig endring i infusjoner/år var 134 (-144 til -124), en nedgang på 98.6% fra baseline. Etter infusjon ble definert som start etter uke 4.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL