Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve
Høydepunkter fra den 14. årlige kongressen til EAHAD

Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve

Steven W Pipe, MD1, Michael Recht, MD, PhD2, Nigel S Key, MBChB3, Frank WG Leebeek, MD4, Giancarlo Castaman, MD5, Susan U Lattimore, RN6, Paul van der Valk, MD6, Kathelijne Peerlinck, MD, PhD7, Michiel Coppens, MD, PhD8, Niamh O'Connell, MB PhD9, K. John Pasi, MBChB, PhD10, Peter Kampmann, MD11, Karina Meijer, MD, PhD.12, Annette von Drygalski, MD, PharmD13, Guy Young, MD14, Cedric Hermans, MD15, Jan Astermark, MD, PhD16, Robert Klamroth, MD, PhD17, Richard S Lemons, MD, PhD18, Nathan Visweshwar, MD19, Shelley Crary, MD20, Rashid Kazmi, MBBS21, Emily Symington, MBChB22, Miguel A Escobar, MD23, Esteban Gomez, MD24, Rebecca Kruse-Jarres, MD, MPH25, Adam Kotowski, MD26, Doris Quon, MD, PhD27, Michael Wang, MD28, Allison P Wheeler, MD29, Eileen K Sawyer, PhD30, Stephanie Verweij30, Valerie Colletta, MSc30, Naghmana Bajwa, MD, Robert Gut, MD, PD30, Wolfgang Miesbach, MD, PhD31

1University of Michigan, Ann Arbor, MI, USA

2Oregon Health & Science University, Portland, OR, USA

3University of North Carolina, Chapel Hill, NC, USA

4Erasmus MC, University Medical Center, Rotterdam, Nederland

5Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia

6Universitair Medisch Centrum Utrecht, Nederland

7Institutt for vaskulær medisin og hemostase og hemofili senter, universitetssykehus Leuven, Leuven, Belgia

8Institutt for vaskulær medisin, Amsterdam kardiovaskulære vitenskaper, Amsterdam University Medical Centers, University of Amsterdam, Amsterdam, Nederland

9The National Coagulation Centre, St James's Hospital, Dublin, Irland

10Royal London Haemophilia Centre, Barts and the London School of Medicine and Dentistry, London, Storbritannia

11Rigshospitalet, København, Danmark

12Universitetsmedisinske senter Groningen, Groningen, Nederland

13University of California San Diego, La Jolla, CA, USA

14Barnesykehus Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, USA

15Cliniques Universitaires Saint ‐ Luc, Université Catholique de Louvain, Brussel, Belgia

16Skåne universitetssykehus, Malmö

17Vivantes Klinikum im Friedrichshain, Berlin, Tyskland

18University of Utah, Salt Lake City, UT, USA

19University of South Florida, Tampa, FL, USA

20University of Arkansas for Medical Sciences, AR, USA

21Universitetssykehus Southampton NHS Foundation Trust; Southampton, Storbritannia

22Cambridge University - Addenbrooke's Hospital, Cambridge, Storbritannia

23University of Texas Health Science Center i Houston, Houston, TX, USA

24Phoenix Children's Hospital, Phoenix USA

25Bloodworks Northwest, Seattle, WA

26WNY BloodCare, NY, USA

27Los Angeles Ortopedic Hospital, Orthopedic Hemophilia Treatment Center, Los Angeles, CA, USA

28University of Colorado Hemophilia and Thrombosis Center, Anschutz Medical Campus, Aurora, CO

29Vanderbilt University Medical Center, Nashville, TN, USA

30uniQure BV, Amsterdam, Nederland / uniQure Inc. Lexington, MA, USA

31Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktige datapunkter

FIX-uttrykk

Denne figuren viser 1 av de 3 co-primære endepunktene i studien, gjennomsnittlig og median FIX-aktivitet for alle deltakere 26 uker etter dosering med 2 × 1013 gc / kg (N = 54). FIX-uttrykk var robust 3 uker etter dosering og stabilt etter uke 26, med et gjennomsnitt på 37.2%.

Bilde

Fordi denne studien ikke ekskluderte deltakere med nøytraliserende antistoffer (NAbs) mot AAV, var det mulig å evaluere resultatene for korrelasjon mellom NAbs og FIX-aktivitet. Den vertikale aksen er den observerte uke 26 FIX-aktiviteten til de som fikk en full dose med vektor. Pasienter med ikke-detekterbare NAbs ble plottet ved 7 på den horisontale aksen (som var terskelen for analysen). Den horisontale aksen viser titrene til de andre deltakerne over et område opp til 678. Det var en ikke-svarende deltaker som hadde en titer> 3200, noe som ikke er vist på denne grafiske skalaen. Det var ingen observert korrelasjon av eksisterende NAbs med FIX-aktivitet opp til en titer på 678.

RELATERT INNHOLD