Veikart for genterapi

Genterapi for hemofili innebærer bruk av et modifisert virus for å levere en arbeidskopi av et dysfunksjonelt gen. Lider av hemofili mangler faktorer som muliggjør normal koagulering. Kopien de mottar fra genterapi koder for disse viktige koagulasjonsfaktorene, slik at koagulering kan fortsette normalt.

Hvordan genterapi kan hjelpe hemofili

Genterapiforskning gir håp om en engangs kur for de med hemofili. Kliniske studier gir lovende resultater, ettersom mange deltakere har klart å opprettholde høye nivåer av kritiske koagulasjonsfaktorer.

Veikartet for genterapi

Pasienter bekymrer seg ofte om sikkerhet og effekt (effektivitet) av behandlingen. Studier viser imidlertid at nesten 90 prosent av forsøksdeltakerne ser normale eller nesten normale nivåer av antikoagulerende faktoraktivitet.

Genoverføring skjer ved bruk av et ikke-patogent og replikasjonsmangel-virus, så sikkerhetsproblemene er minimale. Imidlertid er det alltid en risiko for infusjonsreaksjoner fra den eksperimentelle genterapien, samt bivirkninger av immunsuppresjonsterapi, hvis det er nødvendig for å redusere forhøyninger i leverenzymer.

Det er også viktig å vite at genterapi bare er effektiv for behandling av pasienten. Det korrigerer ikke det muterte genet som forårsaker hemofili eller forhindrer en forelder i å sende det genet til barnet sitt.

De International Society on Thrombosis and Hemostasis (ISTH) består av verdenskjente eksperter i det globale hemofili-samfunnet. I tillegg utvikler ISTHs utdanningsressurser som gir pasienter og familier et sete på første rad i utviklingen av denne fantastiske nye behandlingsprotokollen.

ISTH hjelper pasienter forstår genterapi og hvordan det en dag kan være en kur for en tilstand som for tiden krever en levetid på behandlingen.

Bilde
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL