Lentivirusvektorer for hemofili genterapi

Viral Vectors Genterapi Podcaster

Lytt til Glenn F. Pierce, MD, PhD, visepresident for medisinsk medisin fra World Federation of Hemophilia (WFH), og Robert Peters, PhD, en uavhengig konsulent, diskuterer Lentivirus i forhold til gentherapi. Han diskuterer AAAV, Lentiviruses og Lentivirus Vector Genterapy. Det har vært mange medisinske kliniske studier med AAV, som har bevist modalitet i å levere faktor VIII og faktor IX-gener, og Glenn og Robert vil diskutere disse under denne podcasten.

 

Klikk for kreditt!

CME-informasjon


Aktivitetstittel

Lentivirusvektorer for hemofili genterapi

Emne

Genterapi ved hemofili

Akkrediteringstype

AMA PRA kategori 1 kreditt (er) ™

Utgivelsesdato

Oktober 31, 2020

Utløpsdato

30. oktober 2021

Estimert tid for fullført aktivitet

15 minutter

LÆRINGSMÅL
Når aktiviteten er fullført, skal deltakerne kunne:

  • Skissere gjeldende og nye genterapi-tilnærminger for behandling av hemofili
  • Gjenkjenne viktige bekymringer og ukjente relatert til fremtiden for genterapi for hemofili

DET
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Verdensforbundet for hemofili (WFH)
Amerikas forente stater

Robert Peters, doktorgrad
Konsulent
Boston, Massachusetts

PLANLEGGERE
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University – Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Fakultet for helsevitenskap – Universitetet i Witwatersrand og National Health Laboratory Service
Johannesburg, Sør-Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland bysykehus
Auckland, New Zealand

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Verdensforbundet for hemofili (WFH)
Amerikas forente stater

K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts og London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
London, Storbritannia

Steven W. Pipe, MD
University of Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universitetet i Milano
Milano, Italia

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije Universitet Brussel
Brussel, Belgia

METODE FOR DELTAKELSE / HVORDAN DU KAN FÅ KREDIT

  1. Det er ingen gebyrer for å delta i og motta kreditt for denne aktiviteten.
  2. Gå gjennom aktivitetsmålene og CME / CE-informasjonen.
  3. Fullfør CME / CE-aktiviteten
  4. Fyll ut skjema for evaluering / attestering av CME / CE, som gir hver deltaker muligheten til å kommentere hvordan deltakelse i aktiviteten vil påvirke deres profesjonelle praksis; kvaliteten på instruksjonsprosessen; oppfatningen av forbedret profesjonell effektivitet; oppfatningen av kommersiell skjevhet; og hans / hennes syn på fremtidige utdanningsbehov.
  5. Kredittdokumentasjon / rapportering:
    • Hvis du ber om det AMA PRA Category 1 Credits ™ eller et deltakerbevis - ditt CME / CE-sertifikat vil være tilgjengelig for nedlasting.

KLIKK HER FOR Å SE TEKNISKE KRAV


AKKREDERT LEVERANDØR

Denne aktiviteten er i fellesskap levert av The France Foundation og International Society on Thrombosis and Haemostasis.

MÅLGRUPPE
Denne aktiviteten er ment for leger (hematologer), sykepleierutøvere, legeassistenter og sykepleiere som behandler pasienter med hemofili. Aktiviteten er også ment for forskere med interesse for grunnleggende, translationell og klinisk forskning innen hemofili rundt om i verden.

Uttalelse om behov
Når utviklingen av genterapi for hemofili fortsetter i kliniske fase 3-studier, og det antas å godkjenne denne terapeutiske tilnærmingen, er det viktig at alle medlemmer av hemophilia-omsorgsteamet er kunnskapsrike og er klare for integrering av denne nye terapeutiske tilnærmingen i klinisk praksis .

AKKREDITASJONSKLÆRING
Denne aktiviteten er planlagt og implementert i samsvar med akkrediteringskravene og retningslinjene til Akkrediteringsrådet for videreutdanning (ACCME) gjennom felles leverandørskap av The France Foundation (TFF) og International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). TFF er akkreditert av ACCME for å tilby videreutdanning for leger.

KREDITTBETEGNING
leger:
France Foundation utpeker denne varige aktiviteten til maksimalt 0.25 AMA PRA kategori 1 kreditt (er) ™. Leger bør bare kreve kreditt som tilsvarer omfanget av deres deltakelse i aktiviteten.

sykepleiere: Sykepleiere som er sertifisert av American Nurses Credentialing Center (ANCC) kan benytte seg av aktiviteter som er sertifisert av ACCME-akkrediterte leverandører mot kravet om fornyelse av sertifiseringen av ANCC. Et fremmedsattest vil bli gitt av The France Foundation, en ACCME-akkreditert leverandør.

OPPLYSNINGspolitikk
I samsvar med ACCME Standards for Commercial Support, krever France Foundation (TFF) og International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) at enkeltpersoner som er i posisjon til å kontrollere innholdet i en pedagogisk virksomhet, avslører alle relevante økonomiske forhold med kommersiell interesse . TFF og ISTH løser alle interessekonflikter for å sikre uavhengighet, objektivitet, balanse og vitenskapelig strenghet i alle sine utdanningsprogrammer. Videre søker TFF og ISTH å verifisere at all vitenskapelig forskning som er referert til, rapportert eller brukt i en CME / CE-aktivitet er i samsvar med de generelt aksepterte standardene for eksperimentell design, datainnsamling og analyse. TFF og ISTH er opptatt av å gi elever høykvalitets CME / CE-aktiviteter som fremmer forbedringer i helsevesenet og ikke de som er av kommersiell interesse.

Informasjoner om aktivitetstab
Planleggerne, anmelderne, redaktørene, personalet, CME-komiteen eller andre medlemmer ved TFF som kontrollerer innholdet har ingen relevante økonomiske forhold å avsløre.

Planleggere, korrekturlesere, redaktører, ansatte, CME-komiteen eller andre medlemmer ved ISTH som kontrollerer innhold har ingen relevante økonomiske forhold å avsløre.

Fakultetets avsløringer - planleggere

Fakultetet oppført nedenfor rapporterer at de ikke har noen relevante økonomiske forhold til å avsløre:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

Fakultetet oppført nedenfor rapporterer at de har relevante økonomiske forhold å avsløre:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, mottar honoraria for akademisk rådgivning fra Bioverativ, CSL Behring og Octapharma Plasma. Han mottar forskningsmidler fra Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring og Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, tjener på høyttalerbyrået og gjør kontraktsforskning for CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark og Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, mottar forskningsmidler fra BioMarin GeneR8-programmet, uniQure HOPE-B-programmet og Sanofi – ATLAS fitusiran-programmet. Han mottar honoraria fra Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire og Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, fungerer som konsulent for Sanofi og Sobi. Hun tjener på høyttalerbyrået for Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark og Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, får honoraria for akademisk rådgivning fra BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude og VarmX. Han har lederstillinger med Global Blood Therapeutics, NHF MASAC og World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, fungerer som konsulent for ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics og uniQure . Han forsker for Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, har lederstillinger i NHF og ISTH. Han mottar forskningsmidler fra Pfizer og Takeda. Dr. VandenDriessche mottar honoraria fra Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest og Pfizer.

Fakultetets avsløringer – Aktivitetsfakultet
Følgende fakultet rapporterer at de har relevante økonomiske forhold å avsløre:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, får honoraria for akademisk rådgivning fra BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude og VarmX. Han har lederstillinger med Global Blood Therapeutics, NHF MASAC og World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, eier aksjer og mottok immaterielle rettigheter / patenter mens han tidligere var ansatt i Sanofi. Mens han var ansatt i Sanofi, mottok han lønn og royalty.

AVSNYTTELSE AV UETIKKTT BRUK
TFF og ISTH krever at CME-fakultetet (høyttalere) oppgir når produkter eller prosedyrer som diskuteres er utenfor etiketten, umerket, eksperimentell og / eller undersøkende. Dette inkluderer eventuelle begrensninger på informasjonen som presenteres, for eksempel data som er foreløpige, eller som representerer pågående forskning, midlertidige analyser og / eller ikke-støttet mening. Fakultetet i denne aktiviteten kan diskutere informasjon om farmasøytiske midler som er utenfor den amerikanske Food and Drug Administration godkjente merkingen. Denne informasjonen er kun ment for videreutdanning i medisin og er ikke ment å fremme off-label bruk av disse medisinene. TFF og ISTH anbefaler ikke bruk av noe middel utenfor de merkede indikasjonene. Hvis du har spørsmål, kan du kontakte medisinsk avdeling for produsenten for den siste informasjonen om forskrivning.

KOMMERSIELL STØTTEKJENTE
Denne aktiviteten støttes av utdanningstilskudd fra BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

DISCLAIMER
TFF og ISTH presenterer denne informasjonen kun for pedagogiske formål. Innholdet leveres utelukkende av fakultetet som er valgt for sin anerkjente ekspertise innen sitt felt. Deltakerne har det profesjonelle ansvaret for å sikre at produktene foreskrives og brukes riktig på grunnlag av deres egen kliniske skjønn og aksepterte standarder for omsorg. France Foundation, ISTH og den kommersielle støttespilleren (e) påtar seg intet ansvar for informasjonen her.

OPPLYSNINGER OM RETNINGSRETT
Copyright © 2020 The France Foundation. All uautorisert bruk av materiale på nettstedet kan bryte copyright, varemerker og andre lover. Du kan se på, kopiere og laste ned informasjon eller programvare ("Materialer") som finnes på nettstedet underlagt følgende vilkår, betingelser og unntak:

  • Materialene skal kun brukes til personlige, ikke-kommersielle, informasjonsmessige og pedagogiske formål. Materialene skal ikke modifiseres. De skal distribueres i formatet som følger med kilden tydelig identifisert. Opphavsrettsinformasjon eller andre proprietære merknader kan ikke fjernes, endres eller endres.
  • Materialer kan ikke publiseres, lastes opp, legges ut, overføres (annet enn det som er angitt her), uten at France Foundation forhånds skriftlig tillatelse.


PERSONVERN

France Foundation beskytter personvernet til personlig og annen informasjon angående deltakere og pedagogiske samarbeidspartnere. France Foundation vil ikke gi ut personlig identifiserbar informasjon til en tredjepart uten individets samtykke, bortsett fra informasjon som er nødvendig for rapporteringsformål til ACCME.

France Foundation opprettholder fysiske, elektroniske og saksbehandlingsmessige forholdsregler som er i samsvar med føderale forskrifter for å beskytte mot tap, misbruk eller endring av informasjon som vi har samlet inn fra deg.

Ytterligere informasjon om French Foundations personvernregler kan sees på www.francefoundation.com/privacy-policy.


KONTAKTINFORMASJON
Hvis du har spørsmål om denne CME-aktiviteten, kan du kontakte France Foundation på 860-434-1650 eller Denne e-postadressen er beskyttet mot programmer som samler. Du må aktivere Javascript for å kunne se den..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Verdens føderasjon for hemofili (WFH)
Amerikas forente stater

Glenn Pierce, MD, PhD, fungerer for tiden i Verdensforbundet for hemofili (WFH) visepresident medisinsk og WFH USAs styre og National Hemophilia Foundation (NHF) US Medical and Scientific Advisory Council. Han er en entreprenør hjemmehørende i Third Rock Ventures samt konsulent for genterapi og hematologiske bioteknologiselskaper. Han var med å grunnlegge Ambys Medicines i 2018, en oppstart av leverregenerering av celle- og genterapi, og fungerer som Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce trakk seg fra Biogen i 2014, hvor han ledet FoU for utvidet halveringstid FVIII og FIX Fc fusjoner som CMO. Han ledet donasjonen av 1 milliard internasjonale enheter (IUer) og igangsetting av det humanitære hjelpesamarbeidet med WFH. Dr. Pierce ledet også initieringen av My Life Our Future (MLOF) -programmet til genotype> 10,000 30 individer i det amerikanske blødningsforstyrrelsessamfunnet. Tidligere har Dr. Pierce fungert i NHFs styre og var president i NHF. Dr. Pierce mottok en doktorgrad og en doktorgrad i immunologi, og gjorde sin videreutdanning i patologi og hematologiforskning. Han har over 5 års erfaring i utvikling av bioteknologiske medikamenter innen vevsregenerering og hematologi, inkludert hemofili, fra Amgen og har vært involvert i utviklingen av 2008 godkjente produkter for hemofili. Han deler tid mellom San Francisco og San Diego. Dr. Pierce ble født med alvorlig hemofili A, og ble kurert i XNUMX.

Robert Peters, doktorgrad

Robert Peters, doktorgrad
Konsulent
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, er seniorledende forskningsdirektør med 20 års bransjeerfaring, som inkluderer arbeid med rekombinant koagulering av faktor VIII og faktor IX-Fc fusjonsproteiner fra starten i forskning gjennom produksjon, klinisk utvikling og markedslansering. Senest støttet han også fire kliniske kandidater som gikk videre fra forskningsområdet til klinisk utvikling, inkludert BIVV001. Dr. Peters har jobbet i en rekke modaliteter, fra biologer og små molekyler til både in vivo og ex vivo genterapi.