Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

Effekt og sikkerhet av Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assosiert virusgenoverføring for alvorlig hemofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studien

Effekt og sikkerhet av Valoctocogen Roxaparvovec Adeno-assosiert virusgenoverføring for alvorlig hemofili A: Resultater fra fase 3 GENEr8-1-studien

Margareth C. Ozelo, MD, PhD

SE
Leversikkerhetsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve hos voksne med hemofili B

Leversikkerhetsrapport fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve hos voksne med hemofili B

Steven W. Pipe, MD

SE
52 ukers effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve

52 ukers effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve

Steven W. Pipe, MD

SE
Undersøkelse av tidlige utfall etter Adeno-assosiert viral genterapi i en hundehemofili-modell

Undersøkelse av tidlige utfall etter Adeno-assosiert viral genterapi i en hundehemofili-modell

David Lillicrap, MD, FRCPC

SE
Kliniske utfall hos voksne med hemofili B med og uten eksisterende nøytraliserende antistoffer mot AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-prøve

Kliniske utfall hos voksne med hemofili B med og uten eksisterende nøytraliserende antistoffer mot AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-prøve

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

SE
Utviklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Vil de unike egenskapene til BAY 2599023 dekke de enestående behovene?

Utviklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Vil de unike egenskapene til BAY 2599023 dekke de enestående behovene?

Steven W. Pipe, MD

SE

Høydepunkter fra EAHAD 2021 Virtual Congress

Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve

Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve

Steven W. Pipe, MD

SE
Karakterisering av adeno-assosiert virusvektorpersistens etter langvarig oppfølging i hemofili en hundemodell

Karakterisering av adeno-assosiert virusvektorpersistens etter langvarig oppfølging i hemofili en hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

SE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Annette von Drygalski, MD, PharmD

SE
AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

Frank WG Leebeek, MD, PhD

SE
Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

SE

ASH Conference Briefings

First-in-Human Genterapy Study of AAVhu37 Capsid Vector Technology in Alvorlig hemofili A - BAY 2599023 har bred pasientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsuttrykk av FVIII

First-in-Human Genterapy Study of AAVhu37 Capsid Vector Technology in Alvorlig hemofili A - BAY 2599023 har bred pasientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsuttrykk av FVIII

Steven W. Pipe, MD

SE
World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

World Federation of Hemophilia Genterapy Registry

Barbara A. Konkle, MD

SE
AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD

SE
Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiprøven: Effektivitet og sikkerhet av Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B behandlet uavhengig av eksisterende antikapsid-nøytralisering

Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiprøven: Effektivitet og sikkerhet av Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B behandlet uavhengig av eksisterende antikapsid-nøytralisering

Steven W. Pipe, MD

SE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Steven W. Pipe, MD

SE
Oppdatert oppfølging av Alta-studien, en fase 1/2 studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) gentherapi hos voksne med alvorlig hemofili

Oppdatert oppfølging av Alta-studien, en fase 1/2 studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) gentherapi hos voksne med alvorlig hemofili

Barbara A. Konkle, MD

SE

ISTH konferansemeldinger

Fase I / II-utprøving av SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-uttrykk i> 2 år med signifikante ABR-forbedringer i startdosekohorter etter AAV-mediert FVIII-genoverføring for hemophilia A

Fase I / II-utprøving av SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-uttrykk i> 2 år med signifikante ABR-forbedringer i startdosekohorter etter AAV-mediert FVIII-genoverføring for hemophilia A

Lindsey A. George, MD

SE
Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A

Langsiktige vektorgenomutfall og immunogenisitet av AAV FVIII genoverføring i Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

SE
En ny adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) oppnår normale FIX-aktivitetsnivåer i alvorlig hemofili B (HB) -pasienter (B-AMAZE-studie)

En ny adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) oppnår normale FIX-aktivitetsnivåer i alvorlig hemofili B (HB) -pasienter (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

SE
Frekvens, plassering og art av AAV-vektorinnsatser etter langvarig oppfølging av FVIII Transgene-levering i en hemophilia, en hundemodell

Frekvens, plassering og art av AAV-vektorinnsatser etter langvarig oppfølging av FVIII Transgene-levering i en hemophilia, en hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

SE

WFH-konferansemeldinger

Nylig fremgang i utviklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B

Nylig fremgang i utviklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B

Steven W. Pipe, MD

SE
Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A

Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

SE

ASGCT konferanse briefinger

Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater

Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater

Steven W. Pipe, MD

SE
Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi

Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi
 

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SE
Utvikling av en klinisk kandidat AAV3-vektor for genterapi av hemofili B

Utvikling av en klinisk kandidat AAV3-vektor for genterapi av hemofili B
 

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

SE
AAV-integrasjonsanalyse etter langvarig oppfølging i hemophilia A Dogs avslører de genetiske konsekvensene av AAV-mediert genkorrigering

AAV-integrasjonsanalyse etter langvarig oppfølging i hemophilia A Dogs avslører de genetiske konsekvensene av AAV-mediert genkorrigering

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SE

Konferansedekning fra Orlando

Conference Coverage from Orlando, med ekspertintervjuer om de siste fremskrittene innen geneterapi.

TJENT CME KREDITT

Konferansedekning - Live fra Orlando 2019

Nylige oppdateringer på kliniske studier av genterapi i hemofili B
Langsiktige data om sikkerhet og effekt fra genterapiforsøk i hemofili gir optimisme
Langsiktig uttrykk for AAV-medierte FVIII genoverføring og vektorintegrasjonshendelser i hemofili
Novelle tilnærminger til hemofili genterapi i preklinisk utvikling
Preexisting antistoffer mot AAV og konsekvenser for hemophilia genterapi
Future of Hemophilia Gentherapy
Forberedelse til godkjenning av genterapi for hemofili