ISTH konferansemeldinger

Fase I / II-utprøving av SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-uttrykk i> 2 år med signifikante ABR-forbedringer i startdosekohorter etter AAV-mediert FVIII-genoverføring for hemophilia A

Fase I / II-utprøving av SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-uttrykk i> 2 år med signifikante ABR-forbedringer i startdosekohorter etter AAV-mediert FVIII-genoverføring for hemophilia A

Lindsey A. George, MD

SE
Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A

Langsiktige vektorgenomutfall og immunogenisitet av AAV FVIII genoverføring i Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

SE
En ny adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) oppnår normale FIX-aktivitetsnivåer i alvorlig hemofili B (HB) -pasienter (B-AMAZE-studie)

Langsiktige vektorgenomutfall og immunogenisitet av AAV FVIII genoverføring i Hemophilia A Dog Model

Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath

SE
Frekvens, plassering og art av AAV-vektorinnsatser etter langvarig oppfølging av FVIII Transgene-levering i en hemophilia, en hundemodell

Langsiktige vektorgenomutfall og immunogenisitet av AAV FVIII genoverføring i Hemophilia A Dog Model

Paul Batty, MBBS, PhD

SE

WFH-konferansemeldinger

Nylig fremgang i utviklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B

Nylig fremgang i utviklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B

Steven W. Pipe, MD

SE
Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A

Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A

John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH

SE

ASGCT konferanse briefinger

Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater

Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater

Steven W. Pipe, MD

SE
Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi

Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi

Glen F. Pierce, MD, PhD

SE
Utvikling av en klinisk kandidat AAV3-vektor for genterapi av hemofili B

Utvikling av en klinisk kandidat AAV3-vektor for genterapi av hemofili B

Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP

SE
AAV-integrasjonsanalyse etter langvarig oppfølging i hemophilia A Dogs avslører de genetiske konsekvensene av AAV-mediert genkorrigering

AAV-integrasjonsanalyse etter langvarig oppfølging i hemophilia A Dogs avslører de genetiske konsekvensene av AAV-mediert genkorrigering

Glen F. Pierce, MD, PhD

SE

Konferansedekning fra Orlando

Conference Coverage from Orlando, med ekspertintervjuer om de siste fremskrittene innen geneterapi.

TJENT CME KREDITT

Konferansedekning - Live fra Orlando 2019

Nylige oppdateringer på kliniske studier av genterapi i hemofili B
Langsiktige data om sikkerhet og effekt fra genterapiforsøk i hemofili gir optimisme
Langsiktig uttrykk for AAV-medierte FVIII genoverføring og vektorintegrasjonshendelser i hemofili
Novelle tilnærminger til hemofili genterapi i preklinisk utvikling
Preexisting antistoffer mot AAV og konsekvenser for hemophilia genterapi
Future of Hemophilia Gentherapy
Forberedelse til godkjenning av genterapi for hemofili