Høydepunkter fra ASGCT 25. årsmøte
Stabil hemostatisk korreksjon og forbedret hemofilirelatert livskvalitet: Endelig analyse fra den sentrale fase 3 HOPE-B-forsøket med Etranacogene Dezaparvovec
Levering av CRISPR/Cas9 mRNA LNP-er for å reparere en liten sletting i FVIII-gen i hemofili A-mus
En faktor VIII-variant med eliminering av N-glykosyleringsstedet ved 2118 reduserte anti-FVIII-immunresponser i genterapibehandlede hemofili A-mus
Stabilin-2-promoter modulerer immunresponsen til FVIII etter levering av lentiviral vektor i hemofile mus
Høydepunkter fra WFH 2022 verdenskongress
Bruk av World Federation of Hemophilia Gen Therapy Registry for langtidsoppfølging av hemofilipasienter behandlet med genterapi
Tilgjengelig for CME-kreditt!
Emne: Genterapi ved hemofili
Akkrediteringstype: AMA PRA Kategori 1 Kreditt (er)™
Slipp Dato: Juni 6, 2022
Utløpsdato: Juni 5, 2023
Estimert tid for fullført aktivitet: 15 minutter
Høydepunkter fra den 15. årlige kongressen til EAHAD
Dosevalg og studiedesign for B-LIEVE, en fase 1/2 dosebekreftelse klinisk studie av FLT180A genterapi for pasienter med hemofili B
Effekt og sikkerhet av Valoctocogene Roxaparvovec genoverføring for alvorlig hemofili A: resultater fra GENEr8-1 toårsanalysen
Steven W. Pipe, MD
Effekten av Valoctocogene Roxaparvovec genoverføring for alvorlig hemofili A på helserelatert livskvalitet
Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Høydepunkter fra det 63. årsmøtet i ASH
Forholdet mellom endogen, transgen FVIII-ekspresjon og blødningshendelser etter Valoctocogene Roxaparvovec-genoverføring for alvorlig hemofili A: En post-hoc-analyse av GENEr8-1 fase 3-studien
Blødningsdata på tvers av baseline FIX-uttrykksnivåer hos personer med hemofili B: En analyse ved bruk av 'Factor Expression Study'
Oppfølging av mer enn 5 år i en gruppe pasienter med hemofili B behandlet med Fidanacogen Elaparvovec adeno-assosiert virusgenterapi
Ben J. Samelson-Jones, MD, PhD
Faktor IX-ekspresjon innenfor normalområdet forhindrer spontane blødninger som krever behandling etter FLT180a-genterapi hos pasienter med alvorlig hemofili B: Langtidsoppfølgingsstudie av B-Amaze-programmet
Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
Kliniske utfall hos voksne med hemofili B med og uten eksisterende nøytraliserende antistoffer mot AAV5: 6 måneders data fra fase 3 Etranacogen Dezaparvovec HOPE-B genterapi-prøve
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Utviklingen av AAV Vector Gene Therapy pågår i hemofili. Vil de unike egenskapene til BAY 2599023 dekke de enestående behovene?
Steven W. Pipe, MD
Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve
Steven W. Pipe, MD
Karakterisering av adeno-assosiert virusvektorpersistens etter langvarig oppfølging i hemofili en hundemodell
Paul Batty, MBBS, PhD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve
Annette von Drygalski, MD, PharmD
AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år
Frank WG Leebeek, MD, PhD
Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år
Wolfgang A. Miesbach, MD, PhD
Første data fra fase 3 HOPE-B-genterapiprøven: Effektivitet og sikkerhet av Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B behandlet uavhengig av eksisterende antikapsid-nøytralisering
Steven W. Pipe, MD
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve
Steven W. Pipe, MD
Oppdatert oppfølging av Alta-studien, en fase 1/2 studie av giroktokogen Fitelparvovec (SB-525) gentherapi hos voksne med alvorlig hemofili
Barbara A. Konkle, MD
ISTH konferansemeldinger
Fase I / II-utprøving av SPK-8011: Stabil og holdbar FVIII-uttrykk i> 2 år med signifikante ABR-forbedringer i startdosekohorter etter AAV-mediert FVIII-genoverføring for hemophilia A
Lindsey A. George, MD
Langsiktige vektorgenomutfall og immunogenisitet av AAV FVIII genoverføring i Hemophilia A Dog Model
Paul Batty, MBBS, PhD
En ny adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) oppnår normale FIX-aktivitetsnivåer i alvorlig hemofili B (HB) -pasienter (B-AMAZE-studie)
Pratima Chowdary, MRCP, FRCPath
Frekvens, plassering og art av AAV-vektorinnsatser etter langvarig oppfølging av FVIII Transgene-levering i en hemophilia, en hundemodell
Paul Batty, MBBS, PhD
WFH-konferansemeldinger
Nylig fremgang i utviklingen av AMT-061 (Etranacogene Dezaparvovec) for personer med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B
Steven W. Pipe, MD
Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A
John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
ASGCT konferanse briefinger
Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater
Steven W. Pipe, MD
Bruk av aferese for å fjerne nøytraliserende AAV-antistoffer hos pasienter som tidligere ble ekskludert fra genterapi
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Utvikling av en klinisk kandidat AAV3-vektor for genterapi av hemofili B
Alok Srivastava, FRACP, FRCPA, FRCP
AAV-integrasjonsanalyse etter langvarig oppfølging i hemophilia A Dogs avslører de genetiske konsekvensene av AAV-mediert genkorrigering
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Konferansedekning fra Orlando
Conference Coverage from Orlando, med ekspertintervjuer om de siste fremskrittene innen geneterapi.
Konferansedekning - Live fra Orlando 2019






