Høydepunkter fra NHF 15. verksted om nye teknologier og genoverføring for hemofili

Høydepunkter fra NHF 15. verksted om nye teknologier og genoverføring for hemofili

Presentert av: David Lillicrap, MD og Glenn F. Pierce, MD, PhD
13. - 14. september 2019 • Washington, DC

Bilde


Introduksjon
Presentert av Dr. Lillicrap

Utfordringer tilknyttet AAV som et verktøy for å levere terapeutiske transgener
Presentert av Dr. Pierce

FDA Veiledning for klinisk utvikling av hemofili genterapi
Presentert av Dr. Pierce

Faktor IX Genterapi Kliniske studier oppdatering
Presentert av Dr. Lillicrap


Genredigering og cellebasert terapi for hemofili
Presentert av Dr. Pierce



Ser fremover med optimisme
Presentert av Dr. Pierce

Faktor VIII Genterapi Kliniske studier oppdatering
Presentert av Dr. Lillicrap


Neste generasjons genteterapi for hemofili
Presentert av Dr. Lillicrap

Respons på levering av AAV Vector
Presentert av Dr. Lillicrap


Utvide genterapi til barn med hemofili
Presentert av Dr. Lillicrap