Dosevalg og studiedesign for B-LIEVE, en fase 1/2 dosebekreftelse klinisk studie av FLT180A genterapi for pasienter med hemofili B
Høydepunkter fra den 15. årlige kongressen til EAHAD

Dosevalg og studiedesign for B-LIEVE, en fase 1/2 dosebekreftelse klinisk studie av FLT180A genterapi for pasienter med hemofili B

G. Young1,P. Chowdary, 2,3,S.Barton4, Langs4

1Barnesykehuset Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, California, USA;2 Katharine Dormandy hemofili og trombosesenter, Royal Free Hospital;3 University College London, Storbritannia;4 Freeline, Stevenage, Storbritannia

Viktige datapunkter

B-AMAZE Doserespons

B-LIEVE-studien er en fase 1/2-studie av kommersielt produsert FLT180a designet for å bekrefte en måldose for en fase 3-studie. Startdosen for B-LIEVE var basert på resultater fra B-AMAZE-studien, som viste at FIX-nivåer på dag 21 etter infusjon var svært prediktive for FIX-nivåer på dag 182 (uke 26). En Emax dose-responsmodell indikerte at en dose på 7.7 x 1011 vg/kg skal gi et gjennomsnittlig FIX-nivå på 67 % av det normale på dag 21, tilsvarende et gjennomsnittlig FIX-nivå på 115 % av det normale på dag 182.

Doseringsplan for B-LIEVE studiedesign

Det adaptive studiedesignet for B-LIEVE inkluderer en startdose FLT180a på 7.7 x 1011 vg/kg i 3 deltakere. Startdosen vil bli justert i påfølgende kohorter med 3 deltakere, hver basert på Dag 21 FIX-nivåene i forrige kohort. Opptil 9 deltakere (3 kohorter) vil bli registrert med en 52-ukers oppfølgingsperiode for å bekrefte en dose for en fase 3-studie.

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL