Høydepunkter fra det 62. ASH årsmøtet og utstillingen
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve
Annette von Drygalski, MD, Pharm D1, Adam Giermasz, MD, PhD2, Giancarlo Castaman, MD3, Nigel S. Key, MD4,5, Susan U. Lattimore, RN6, Frank WG Leebeek, MD, PhD7, Wolfgang A. Miesbach, MD8, Michael Recht, MD, PhD9, Esteban Gomez, MD10, Robert Gut, MD, PhD11og Steven W. Pipe, MD12
1Institutt for medisin, Divisjon for hematologi / onkologi, UC San Diego Health, San Diego, CA
2University of California Davis, Sacramento, CA
3Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia
4University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC
5Avdeling for hematologi, University of North Carolina i Chapel Hill, Chapel Hill, NC
6Oregon Health & Science University, Portland, OR
7Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland
8Hemophilia Center, Universitetssykehus Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
9Oregon Health and Science University, Portland, OR
10Phoenix Children's Hospital, Phoenix, AZ
11uniQure Inc, Lexington, MA
12University of Michigan, Ann Arbor, MI