Søk

1. Mellom: (Tags); Mellom; Opprettet 28 september 2021
2. En historie med hemofili-behandling: faktorerstatning til geneterapi: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av Flora Peyvandi, MD, PhD; Opprettet den 30 juni 2019
3. En ny adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) oppnår normale FIX-aktivitetsnivåer i alvorlig hemofili B (HB) -pasienter (B-AMAZE-studie): (Artikkel merket med: Intermediate); Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path; Opprettet den 21 august 2020
4. Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gen Transfer: Hvorfor er dette den overveiende strategien for hemofili-genterapi?: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av Steven W. Pipe, MD og Nigel Key, MB, ChB. FRCP; Opprettet 05 desember 2019
5. AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år: (Artikkel merket med: Intermediate); Wolfgang A. Miesbach, MD; Opprettet 05 desember 2020
6. AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år: (Artikkel merket med: Intermediate); Frank WG Leebeek, MD, PhD; Opprettet den 04 mars 2021
7. EAHAD Genterapi Arbeidsgruppe: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av Wolfgang Miesbach, MD; Opprettet 21 desember 2020
8. Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve: (Artikkel merket med: Intermediate); Steven W. Pipe, MD; Opprettet den 03 mars 2021
9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve: (Artikkel merket med: Intermediate); Steven W. Pipe, MD; Opprettet 05 desember 2020
10. Første data fra fase 3 HOPE-B genterapitest: Effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B behandlet ...: (Artikkel merket med: Intermediate); Steven W. Pipe, MD; Opprettet 05 desember 2020
11. Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A: (Artikkel merket med: Intermediate); John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH; Opprettet den 10 juli 2020
12. First-in-Human Genterapy Study of AAVhu37 Capsid Vector Technology in Alvorlig hemofili A - BAY 2599023 har bred pasientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsuttrykk av FVIII: (Artikkel merket med: Intermediate); Steven W. Pipe, MD; Opprettet 05 desember 2020
13. Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater: (Artikkel merket med: Intermediate); Steven W. Pipe, MD; Opprettet den 29 juni 2020
14. Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) gentherapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie): (Artikkel merket med: Intermediate); Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path; Opprettet den 04 mars 2021
15. Genterapi for behandling av hemofili: En introduksjon til adeno-assosiert viral vektorgenoverføring: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath; Opprettet 05 desember 2019
16. Genterapi for behandling av hemofili: Vanlige bekymringer ved genterapi: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av Thierry VandenDriessche, PhD; Opprettet 25 november 2019
17. Genterapi for behandling av hemofili: Andre strategier og mål: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av Glenn F. Pierce, MD, PhD; Opprettet 10 september 2019
18. Genterapi Illustrerte kliniske studier: (Artikkel merket med: Intermediate); Opprettet 29 september 2021
19. Høydepunkter fra NHF 15. verksted om nye teknologier og genoverføring for hemofili: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av David Lillicrap, MD; Opprettet 16 oktober 2019
20. Høydepunkter fra NHF 15. verksted om nye teknologier og genoverføring for hemofili: (Artikkel merket med: Intermediate); Presentert av David Lillicrap, MD og Glenn F. Peirce, MD, PhD; Opprettet 16 oktober 2019

Tilbake til toppen

Om

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL