- 1. Mellom
- (Tags)
- Mellom
- Opprettet 28 september 2021
- 2. En historie med hemofili-behandling: faktorerstatning til geneterapi
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av Flora Peyvandi, MD, PhD
- Opprettet den 30 juni 2019
- 3. En ny adeno-assosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) oppnår normale FIX-aktivitetsnivåer i alvorlig hemofili B (HB) -pasienter (B-AMAZE-studie)
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
- Opprettet den 21 august 2020
- 4. Adeno-Associated Virus (AAV) Mediated Gen Transfer: Hvorfor er dette den overveiende strategien for hemofili-genterapi?
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av Steven W. Pipe, MD og Nigel Key, MB, ChB. FRCP
- Opprettet 05 desember 2019
- 5. AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Wolfgang A. Miesbach, MD
- Opprettet 05 desember 2020
- 6. AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Frank WG Leebeek, MD, PhD
- Opprettet den 04 mars 2021
- 7. EAHAD Genterapi Arbeidsgruppe
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av Wolfgang Miesbach, MD
- Opprettet 21 desember 2020
- 8. Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Steven W. Pipe, MD
- Opprettet den 03 mars 2021
- 9. Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Steven W. Pipe, MD
- Opprettet 05 desember 2020
- 10. Første data fra fase 3 HOPE-B genterapitest: Effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant; AMT-061) hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B behandlet ...
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Steven W. Pipe, MD
- Opprettet 05 desember 2020
- 11. Først-i-menneske Fire-årig oppfølgingsstudie av holdbar terapeutisk effektivitet og sikkerhet: AAV genterapi med Valoctocogen Roxaparvovec for alvorlig hemofili A
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
- Opprettet den 10 juli 2020
- 12. First-in-Human Genterapy Study of AAVhu37 Capsid Vector Technology in Alvorlig hemofili A - BAY 2599023 har bred pasientberettigelse og stabil og vedvarende langtidsuttrykk av FVIII
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Steven W. Pipe, MD
- Opprettet 05 desember 2020
- 13. Først-i-menneskelig genterapi-studie av AAVhu37 kapsidvektorteknologi ved alvorlig hemofili A: Sikkerhet og FVIII-aktivitetsresultater
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Steven W. Pipe, MD
- Opprettet den 29 juni 2020
- 14. Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) gentherapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path
- Opprettet den 04 mars 2021
- 15. Genterapi for behandling av hemofili: En introduksjon til adeno-assosiert viral vektorgenoverføring
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
- Opprettet 05 desember 2019
- 16. Genterapi for behandling av hemofili: Vanlige bekymringer ved genterapi
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av Thierry VandenDriessche, PhD
- Opprettet 25 november 2019
- 17. Genterapi for behandling av hemofili: Andre strategier og mål
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av Glenn F. Pierce, MD, PhD
- Opprettet 10 september 2019
- 18. Genterapi Illustrerte kliniske studier
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Opprettet 29 september 2021
- 19. Høydepunkter fra NHF 15. verksted om nye teknologier og genoverføring for hemofili
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av David Lillicrap, MD
- Opprettet 16 oktober 2019
- 20. Høydepunkter fra NHF 15. verksted om nye teknologier og genoverføring for hemofili
- (Artikkel merket med: Intermediate)
- Presentert av David Lillicrap, MD og Glenn F. Peirce, MD, PhD
- Opprettet 16 oktober 2019