Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra NHFs 16. workshop om nye teknologier og genoverføring for hemofili
Bryte transgentoleranse via immunsuppresjon
Valder R. Arruda, MD, PhD
Førsteamanuensis i pediatri
Perelman School of Medicine, University of Pennsylvania
Senter for cellulær og molekylær terapi (CCMT)
Barnesykehuset i Philadelphia
Viktige datapunkter
Studier på ikke-humane primater (NHP), forbehandlet med mykofenolatmofetil (MMF) som startet 1 uke før vektoradministrasjon og rapamycin som startet dagen for vektoradministrasjon, viste at administrering av T-celle-immunsuppresjon (med kanin-anti-tymocyttglobulin, rATG) samtidig med AAV-vektoren resulterte i utvikling av FIX-antistoffer og et økt Th17/Treg-forhold (venstre panel), mens administrering av ATG 5 uker etter AAV-vektoren resulterte i ingen FIX-antistoffer og et lavere Th17/Treg-forhold (høyre panel).
For å oppsummere denne serien av studier, er immunsuppresjon med minimal reduksjon i Treg-celler optimal for å sikre levermediert immuntoleranse mot FIX-transgenekspresjon. I NHP-er var forbehandling med MMF og rapamycin, etterfulgt av forsinket administrering av rATG, i stand til å gi vedvarende immuntoleranse, mens rATG eller daclizumab administrert på tidspunktet for vektorinfusjon ikke var det.
RELATERT INNHOLD
