Høydepunkter fra det 63. årsmøtet i ASH
Blødningsdata på tvers av baseline FIX-uttrykksnivåer hos personer med hemofili B: En analyse ved bruk av 'Factor Expression Study'
Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, og Jamie O'Hara, MSc1,2 *
1Fakultet for helse og sosial, University of Chester, Chester, Storbritannia
2HCD Economics, Daresbury, Storbritannia
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Brussel, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI
RELATERT INNHOLD
Interaktive webinarer
Langsiktige resultater: Holdbarhet og sikkerhet
Presentert av Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindringer og muligheter
Presentert av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Pasientstøtte, pasientrådgivning og overvåking
Presentert av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi for FVIII
Presentert av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Oppdatering om effektiviteten av kliniske studier
Presentert av Guy Young, MD ...
Adeno-assosiert viral (AAV) vektorgenterapi: Søknad om hemofili
Presentert av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi for behandling av hemofili: En introduksjon til adeno-assosiert viral vektorgenoverføring
Presentert av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi for behandling av hemofili: Vanlige bekymringer ved genterapi
Presentert av Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genterapi for behandling av hemofili: Andre strategier og mål
Presentert av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historie med hemofili-behandling: Ikke-erstatningsterapi til geneterapi
Presentert av Steven W. Pipe, MD ...
Bli kjent med terapi: terminologi og konsepter
Presentert av David Lillicrap, MD ...
Podcasts