Blødningsdata på tvers av baseline FIX-uttrykksnivåer hos personer med hemofili B: En analyse ved bruk av 'Factor Expression Study'
Høydepunkter fra det 63. årsmøtet i ASH

Blødningsdata på tvers av baseline FIX-uttrykksnivåer hos personer med hemofili B: En analyse ved bruk av 'Factor Expression Study'

Tom Burke, MSc1,2 *, Anum Shaikh2*, Talaha Ali3*, Nanxin Li, PhD, MBA4, Barbara A Konkle, MD5, Declan Noone, MSc6*, Brian O'Mahony, FACSLM7,8 *, Steven W. Pipe, MD9, og Jamie O'Hara, MSc1,2 *

1Fakultet for helse og sosial, University of Chester, Chester, Storbritannia
2HCD Economics, Daresbury, Storbritannia
3uniQure, Lexington, MA
4uniQure, Lexington, MA
5University of Washington, Washington Center for Bleeding Disorders, Seattle, WA
6European Hemophilia Consortium, Brussel, Belgia
7Trinity College Dublin, Dublin, Irland
8Irish Haemophilia Society, Dublin, Irland
9Institutt for pediatri og patologi, University of Michigan, Ann Arbor, MI

Viktige datapunkter

Forutsagte blødninger i en generalisert lineær modell av faktorekspresjonsnivå

Data fra to sykdomsbyrdestudier (CHESS EU I-II og CHESS US/US+) ble brukt i en generalisert lineær modell (GLM), med loggkobling for å evaluere assosiasjonen mellom ABR- og FIX-ekspresjonsnivåer (FEL) hos pasienter med hemofili B. På tvers av alle pasienter inkludert i analysen (N = 407), var gjennomsnittlig FEL (SD) 9.95 IE/dL (10.5) og gjennomsnittlig ABR (SD) var 2.4 blødninger/år (3.6). De forutsagte blødningene som en funksjon av FEL produsert av modellen er vist ovenfor. Etter justering for alder, BMI og blodbårne virus, sank gjennomsnittlig ABR i modellen med 0.8 enheter for hver 1 % økning i FEL (P <0.001).

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL