AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år
Høydepunkter fra den 14. årlige kongressen til EAHAD

AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

Frank WG Leebeek, MD, PhD1, Karina Meijer, MD, PhD2, Michiel Coppens, MD, PhD3, Peter Kampmann, MD4, Robert Klamroth, MD5, Roger Schutgens, MD, PhD, MSc6, Giancarlo Castaman, MD7, Erhard Seifried, MD, PhD8, Joachim Schwaeble, MD9, Halvard Bönig, MD1,10, Eileen K. Sawyer, PhD11, og Wolfgang Miesbach, MD, PhD12

1Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland

2Universitetsmedisinske senter Groningen, Groningen, Nederland

3Amsterdam University Medical Center, Amsterdam, Nederland

4Rigshospitalet, København, Danmark

5Vivantes Klinikum, Berlin, Tyskland

6Van Creveldkliniek, University Medical Center Utrecht, Utrecht University, Utrecht, Nederland

7Azienda Ospedaliera Universitaria Careggi, Firenze, Italia

8Institutt Frankfurt, Tyske Røde Kors blodtjeneste Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

9Institutt Frankfurt, Tyske Røde Kors blodtjeneste Baden Württemberg-Hessen, Frankfurt, Tyskland

10University of Washington, Seattle, WA

11uniQure Inc., Lexington, MA

12Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktige datapunkter

FIX-aktivitet i over 4.5–5 år i to dosekohorter
AMT-060 ble administrert i doser på 5x1012 gc / kg (kohort 1, N = 5) og 2x1013 gc / kg (kohort 2, n = 5). I løpet av 5 år (kohort 1) og 4.5 år (kohort 2) med oppfølging var gjennomsnittlig endogen FIX-aktivitet 5.2% (95% KI 2.0–8.4) i kohort 1 og 7.4% (95% KI 4.2–10.6) i kohort 2. FIX-aktivitet var doseavhengig og stabil i oppfølgingsperioden for begge kohorter. Verdier i parentes representerer gjennomsnittlig FIX-aktivitet over tid. Bare verdier minst 10 dager etter siste FIX-konsentratadministrasjon er inkludert.
Vedvarende reduksjoner i blødninger og estimert FIX-bruk

* Forebygging ble tilspisset og avbrutt i 12 uker hvis FIX-aktivitet ble opprettholdt på ≥ 2%; * Kull 2-data for år 5 representerer 6 måneder. FIX, faktor IX

I begge dosekohorter falt gjennomsnittlig ABR- og FIX-erstatningsterapi kraftig det første året etter infusjon og holdt seg lav de påfølgende årene. I kohort 1 ble FIX-bruken redusert med 84% og ABR med 55% etter 5 år i forhold til nivået av forbehandling. For kohort 2 ble FIX-bruk og ABR begge redusert med ~ 100% 4.5 år etter infusjon.

RELATERT INNHOLD