Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen
52 ukers effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve
SW -rør1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-etterforskere
1University of Michigan, Ann Arbor, USA
2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, USA
4University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia
6uniQure Inc, Lexington, USA
7uniQure BV, Amsterdam, Nederland
8Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
RELATERT INNHOLD
Interaktive webinarer
Langsiktige resultater: Holdbarhet og sikkerhet
Presentert av Prof. Margareth C. Ozelo, MD, PhD ...
Hindringer og muligheter
Presentert av Frank WG Leebeek, MD, PhD ...
Pasientstøtte, pasientrådgivning og overvåking
Presentert av Lindsey A. George, MD ...
Genterapi for FVIII
Presentert av K. John Pasi, MB ChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPC ...
Oppdatering om effektiviteten av kliniske studier
Presentert av Guy Young, MD ...
Adeno-assosiert viral (AAV) vektorgenterapi: Søknad om hemofili
Presentert av Barbara A. Konkle, MD ...
Genterapi for behandling av hemofili: En introduksjon til adeno-assosiert viral vektorgenoverføring
Presentert av Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath ...
Genterapi for behandling av hemofili: Vanlige bekymringer ved genterapi
Presentert av Thierry VandenDriessche, PhD ...
Genterapi for behandling av hemofili: Andre strategier og mål
Presentert av Glenn F. Pierce, MD, PhD ...
En historie med hemofili-behandling: Ikke-erstatningsterapi til geneterapi
Presentert av Steven W. Pipe, MD ...
Bli kjent med terapi: terminologi og konsepter
Presentert av David Lillicrap, MD ...
Podcasts