Steven W. Pipe, MD
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen

52 ukers effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve

SW -rør1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-etterforskere

1University of Michigan, Ann Arbor, USA

2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland

3Oregon Health & Science University, Portland, USA

4University of North Carolina, Chapel Hill, USA

5Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia

6uniQure Inc, Lexington, USA

7uniQure BV, Amsterdam, Nederland

8Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland

Viktige datapunkter

FIX-aktivitet Over 52 uker Etter infusjon

Gjennomsnittlig og median FIX-aktivitet for alle deltakerne i HOPE-B-studien i 52 uker etter dosering med 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Etter behandling økte FIX -aktiviteten raskt til et gjennomsnitt på 39.0 IE/dL i uke 26 og 41.5 IE/dL i uke 52.

Behandlingsrelaterte bivirkninger

Mest vanlige behandlingsrelaterte bivirkninger (muligens relatert eller relatert) med en forekomst på ≥ 5% i sikkerhetspopulasjonen i perioden etter behandlingen. Det var 408 bivirkninger blant 53 deltakere, hvorav 91 (blant 39 deltakere) ble ansett som behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAE).

RELATERT INNHOLD

Interaktive webinarer
Bilde

Please enable the javascript to submit this form

Støttet av utdanningsstipend fra Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics og uniQure, Inc.

Essensiell SSL