Norwegian
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Høydepunkter fra ISTH 2021 -kongressen
52 ukers effekt og sikkerhet for Etranacogen Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: Data fra fase 3 HOPE-B genterapi-prøve
SW -rør1, FW Leebeek2, M. Recht3, NS Key4, S. Lattimore3, G. Castaman5, EK Sawyer6,7, S. Verweij6,7, V. Colletta6,7, D. Cooper6,7, R. Dolmetsch6,7, W. Miesbach8, HOPE-B-etterforskere
1University of Michigan, Ann Arbor, USA
2Erasmus University Medical Center, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, USA
4University of North Carolina, Chapel Hill, USA
5Center for Bleeding Disorders and coagulation, Careggi University Hospital, Firenze, Italia
6uniQure Inc, Lexington, USA
7uniQure BV, Amsterdam, Nederland
8Universitetssykehuset Frankfurt, Frankfurt, Tyskland
Viktige datapunkter
Gjennomsnittlig og median FIX-aktivitet for alle deltakerne i HOPE-B-studien i 52 uker etter dosering med 2 × 1013 gc/kg (N = 54). Etter behandling økte FIX -aktiviteten raskt til et gjennomsnitt på 39.0 IE/dL i uke 26 og 41.5 IE/dL i uke 52.
Mest vanlige behandlingsrelaterte bivirkninger (muligens relatert eller relatert) med en forekomst på ≥ 5% i sikkerhetspopulasjonen i perioden etter behandlingen. Det var 408 bivirkninger blant 53 deltakere, hvorav 91 (blant 39 deltakere) ble ansett som behandlingsrelaterte bivirkninger (TRAE).
RELATERT INNHOLD
