Konferansedekning

Høydepunkter fra EAHAD 2021 Virtual Congress

Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve

Effektivitet og sikkerhet av Etranacogene Dezaparvovec hos voksne med alvorlig eller moderat alvorlig hemofili B: Første data fra fase 3-håp-B gentheraprøve

Steven W. Pipe, MD

SE
Karakterisering av adeno-assosiert virusvektorpersistens etter langvarig oppfølging i hemofili en hundemodell

Karakterisering av adeno-assosiert virusvektorpersistens etter langvarig oppfølging i hemofili en hundemodell

Paul Batty, MBBS, PhD

SE
Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Etranacogene Dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX-variant), en forbedret vektor for genoverføring hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B: To års data fra en fase 2b-prøve

Annette von Drygalski, MD, PharmD

SE
AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

AMT-060 Genterapi hos voksne med alvorlig eller moderat-alvorlig hemofili B Bekreft stabil FIX-uttrykk og holdbar reduksjon i blødning og faktor IX-forbruk i opptil 5 år

Frank WG Leebeek, MD, PhD

SE
Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Oppfølging av et nytt adenoassosiert virus (AAV) genterapi (FLT180a) Oppnå normale FIX-aktivitetsnivåer hos pasienter med alvorlig hemofili B (HB) (B-AMAZE-studie)

Pratima Chowdary, MRCP, FRC Path

SE