Vooruitgang in gentherapie voor hemofilie

Belangrijkste overwegingen:
Vooruitgang in gentherapie voor hemofilie

Live opgenomen als een satellietsymposium op vrijdag voorafgaand aan de 62e ASH Jaarvergadering en Expositie

Blader na het einde van elke video naar beneden op de pagina om de volgende te openen

Introducties

Presentatie: Glenn F. Pierce, MD, PhD

Gentherapie houdt veel belofte in voor mensen met een grote verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder soorten kanker, aids, diabetes, hartaandoeningen en hemofilie. Deze innovatieve benadering van behandeling verandert genen in de lichaamscellen om de ziekte te stoppen. 

Gentherapie probeert gemuteerde genen te vervangen of te repareren en zieke cellen duidelijker te maken voor het immuunsysteem. Hemofilie A en B worden overgeërfd als onderdeel van een X-gebonden recessief patroon. Bij hemofilie-genetica zijn genen betrokken die in het X-chromosoom worden aangetroffen, en er is slechts één defect gen nodig om tot deze bloedingsstoornis te leiden.

Cel- en gentherapieën worden nog bestudeerd, maar de resultaten zijn veelbelovend. Klinische onderzoeken hebben succes laten zien en de Food and Drug Administration (FDA) heeft één type celtherapie goedgekeurd. In onze Belangrijkste overwegingen: vooruitgang in gentherapie voor hemofilie onder leiding van Glenn F. Pierce bespreken we een overzicht van de ziekte, de huidige staat van gentherapie en meer.