Dutch Dutch
en Englishaf Afrikaanssq Albanianar Arabichy Armenianaz Azerbaijanieu Basquebe Belarusianbg Bulgarianca Catalanzh-CN Chinese (Simplified)zh-TW Chinese (Traditional)hr Croatiancs Czechda Danishnl Dutchet Estoniantl Filipinofi Finnishfr Frenchgl Galicianka Georgiande Germanel Greekht Haitian Creoleiw Hebrewhi Hindihu Hungarianis Icelandicid Indonesianga Irishit Italianja Japaneseko Koreanlv Latvianlt Lithuanianmk Macedonianms Malaymt Malteseno Norwegianfa Persianpl Polishpt Portuguesero Romanianru Russiansr Serbiansk Slovaksl Slovenianes Spanishsw Swahilisv Swedishth Thaitr Turkishuk Ukrainianur Urduvi Vietnamesecy Welshyi Yiddish
Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie
Hoogtepunten van de ASGCT 23e jaarlijkse bijeenkomst

Aferese gebruiken om neutraliserende AAV-antilichamen te verwijderen bij patiënten die eerder waren uitgesloten van gentherapie

Jonathan H Foley1, Erald Shehu1Allison Dane1, Rose Sheridan1Rebecca Alade A1Thorold Guy1Jenny McIntosh2Hattie Ollerton1Sophie Williams1, Romuald Corbau1, Helen Jones2Nathan Davies2Andrew Davenport2, David Briggs3, Amit Nathwani2

1Freeline, Stevenage, Verenigd Koninkrijk

2University College London, Londen, Verenigd Koninkrijk

3NHS Blood and Transplant, Birmingham, Verenigd Koninkrijk

Belangrijke gegevenspunten

Tot 70% van de patiënten met hemofilie kan antilichamen tot expressie brengen die behandeling met AAV-vectoren voor gentherapie verhinderen. Deze studie toont aan dat plasmaferese met dubbele filtratie (DFPP) kan worden gebruikt om AAVS3-neutraliserende antilichaamtiters (NAb) te verlagen om te voldoen aan de criteria om in aanmerking te komen voor de studie.

Resultaten van patiënten met of zonder opeenvolgende DFPP-cycli met behulp van heldere luciferase-transductie-remmingstest (BL-TIA). Opeenvolgende cycli waren effectiever dan niet-opeenvolgende cycli bij het verminderen van Nab-titers. Regressie-analyse voorspelde dat 5 cycli de start-AAVS3 NAb-titer met 94% zouden verminderen, wat behandeling van 60% van de patiënten mogelijk zou maken.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Super User
Super User
Terug naar boven
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Over

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL