Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld

Hoogtepunten van het WFH 2022 Wereldcongres

Gebruik maken van de World Federation of Haemophilia Gen Therapy Registry voor de langetermijnfollow-up van hemofiliepatiënten die met gentherapie worden behandeld

Gepresenteerd door: Barbara A. Konkle, MD, Universiteit van Washington, Seattle, Washington, VS

Barbara A Konkle¹Donna Coffin²Mayss Naccache², Cary Clark³, Lindsey A.George⁴, Alfonso Iorio⁵, Wolfgang Miesbach⁶Declan Noone⁷, Flora Peyvandi⁸, Steven Pijp⁹, Michaël Recht¹⁰, Mark Skinner¹¹Leonard Valentino¹², Johnny N. Mahlangu¹³, Glenn F. Pierce²

¹Universiteit van Washington, Seattle, Verenigde Staten
²Wereldfederatie van hemofilie, Montreal, Canada
³International Society on Thrombosis and Haemostasis, Carrboro, Verenigde Staten
⁴Het kinderziekenhuis van Philadelphia, Philadelphia, Verenigde Staten
⁵Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Hamilton, Canada
⁶Medische Kliniek 2/Instituut voor Transfusiegeneeskunde Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Duitsland
⁷Europees hemofilieconsortium, België
⁸Università degli Studi di Milano, Italië
⁹Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Verenigde Staten
¹⁰American Thrombosis and Hemostase Network, Rochester, Verenigde Staten
¹¹Institutefor Policy Advancement Ltd., en Department of Health Research Methods, Evidence, and Impact, McMaster University, Washington, District of Columbia
¹²National Hemofilie Foundation, New York, Verenigde Staten
¹³Universiteit van de Witwatersrand, Zuid-Afrika

Het WFH-register voor gentherapie (GTR) is een prospectief, observationeel en longitudinaal register met als algemeen doel het verzamelen van gegevens voor alle patiënten die gentherapie voor hemofilie krijgen, zowel in klinische onderzoeken als in een postmarketingfase, indien en wanneer goedgekeurd. Dit zijn de primaire en secundaire doelstellingen van het register.

Om de GTR te implementeren, zoekt WFH contact met individuele hemofiliebehandelingscentra (HTC's), te beginnen met degenen die betrokken zijn bij klinische onderzoeken naar hemofilie-gentherapie. Nationale hemofilieregistraties zullen ook worden gevraagd om een bijdrage te leveren. WFH werkt ook samen met de industrie om een proces te ontwikkelen voor het verkrijgen van gegevens uit voltooide klinische onderzoeken.