Dutch
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunten van de 25e jaarvergadering van ASGCT
Stabilin-2-promotor moduleert de immuunrespons op FVIII na lentivirale vectorafgifte bij hemofiele muizen
Gepresenteerd door: Antonia Follenzi, MD, PhD, Universiteit van Piemonte Orientale, Novara, Italië
Antonia Follenzi1, Ester Borroni1, Roberta A. Cirmaru1, Paolo E. Di Simone1 , Rosella Fama1Valentina Bruscaggin1Simone Merlijn1, Brian D.Brown2, Chiara Borsotti1
Belangrijke gegevenspunten
- Stablin-2 (STAB2) promotor stuurt expressie in LSEC's
- STAB2-promotor stuurt expressie van LV.pSTAB2.FVIII in muizen met hemofilie A aan
STAB2 is een scavenger-receptor die betrokken is bij de klaring van hyaluronan en het vWF-FVIII-complex. De receptor wordt voornamelijk in de lever tot expressie gebracht door leversinusoïdale endotheelcellen (LSEC's). De STAB2-promoter werd gebruikt om GFP-expressie in LSEC's te sturen na lentivirale (LV) levering. Injectie van LV.STAB2-GFP/FVIII-vectoren in immuunreactieve BALB/c-muizen vertoonde endotheliale targeting en langdurig behoud van transgenexpressie in vergelijking met het gebruik van PGK, een alomtegenwoordige promotor waarvoor expressie binnen 2 weken in geïnjecteerde muizen.
STAB2-promoteractiviteit werd in vivo verder geëvalueerd door LV-dragend FVIII-transgen te injecteren in verschillende stammen van hemofiele muizen, gevolgd door beoordeling van FVIII-activiteit en neutraliserende antilichaamvorming. Zoals hier getoond, leidde LV-afgifte van FVIII-transgen, aangedreven door de STAB2-promotor, tot FVIII-expressie, voornamelijk in LSEC's (linker paneel) zonder neutraliserende antilichamen (rechter paneel) gedurende maximaal een jaar.
GERELATEERDE INHOUD
