Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec
Hoogtepunten van de 25e jaarvergadering van ASGCT

Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec

Gepresenteerd door: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten

Steven W. Pijp1, Frank WG Leebeek2, Michaël Recht3, Nigel S. Sleutel4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E.Monahan7, Wolfgang Miesbach8

1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, NC
5Centrum voor bloedingsstoornissen en bloedstolling, Careggi University Hospital, Florence, Italië
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, koning van Pruisen, PA
8Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland

Belangrijke gegevenspunten

Aanhoudende FIX-activiteit tot 18 maanden

FIX-activiteit in één fase voor matig ernstige (N=10) en ernstige (N=44) patiënten die zijn geïnfuseerd met etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) in een dosis van 2x1013 gc/kg in de fase 3 HOPE-B-studie. Deze analyse omvatte patiënten met en zonder AAV5-neutraliserende antilichamen (NAbs).

Vergelijkbare FIX-activiteit (%) voor proefpersonen met en zonder reeds bestaande NAbs als AAV5

One-state FIX-activiteit bij baseline en 18 maanden na infusie voor patiënten met en zonder reeds bestaande AAV5-NAbs. Met antilichamen werd gedefinieerd als een titer groter dan de detectielimiet (LOD). Zonder antilichamen werd gedefinieerd als een titer van minder dan of gelijk aan LOD.

Consistent veiligheidsprofiel

Het veiligheidsprofiel voor etranacogene dezaparvovec na 18 maanden was consistent met eerder gepresenteerde gegevens. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE) die bij meer dan 10% van de patiënten optraden, waren verhoging van ALAT (17%), hoofdpijn (15%), griepachtige ziekte (13%) en infusiegerelateerde reacties (13% ).

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL