Dutch
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunten van de 25e jaarvergadering van ASGCT
Stabiele hemostatische correctie en verbeterde hemofiliegerelateerde kwaliteit van leven: definitieve analyse van de cruciale fase 3 HOPE-B-studie van Etranacogene Dezaparvovec
Gepresenteerd door: Steven W. Pipe, MD, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten
Steven W. Pijp1, Frank WG Leebeek2, Michaël Recht3, Nigel S. Sleutel4, Giancarlo Castaman5, David Cooper6, Robert Gut6, Ricardo Dolmetsch6, Yanyan Li7, Paul E.Monahan7, Wolfgang Miesbach8
1Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Erasmus MC, Universitair Medisch Centrum, Rotterdam, Nederland
3Oregon Health & Science University, Portland, OR
4Universiteit van North Carolina, Chapel Hill, NC
5Centrum voor bloedingsstoornissen en bloedstolling, Careggi University Hospital, Florence, Italië
6uniQure Inc., Lexington, MA
7CSL Behring, koning van Pruisen, PA
8Universitair Ziekenhuis Frankfurt, Frankfurt, Duitsland
Belangrijke gegevenspunten
- Aanhoudende FIX-activiteit tot 18 maanden
- Vergelijkbare FIX-activiteit (%)
- Consistent veiligheidsprofiel
FIX-activiteit in één fase voor matig ernstige (N=10) en ernstige (N=44) patiënten die zijn geïnfuseerd met etranacogene dezaparvovec (AAV5-Padua hFIX) in een dosis van 2x1013 gc/kg in de fase 3 HOPE-B-studie. Deze analyse omvatte patiënten met en zonder AAV5-neutraliserende antilichamen (NAbs).
One-state FIX-activiteit bij baseline en 18 maanden na infusie voor patiënten met en zonder reeds bestaande AAV5-NAbs. Met antilichamen werd gedefinieerd als een titer groter dan de detectielimiet (LOD). Zonder antilichamen werd gedefinieerd als een titer van minder dan of gelijk aan LOD.
Het veiligheidsprofiel voor etranacogene dezaparvovec na 18 maanden was consistent met eerder gepresenteerde gegevens. De meest voorkomende behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TRAE) die bij meer dan 10% van de patiënten optraden, waren verhoging van ALAT (17%), hoofdpijn (15%), griepachtige ziekte (13%) en infusiegerelateerde reacties (13% ).
GERELATEERDE INHOUD
