Resultaten van B-LIEVE, een fase 1/2 dosisbevestigingsonderzoek van FLT180a AAV-gentherapie bij patiënten met hemofilie B
Hoogtepunten van het 30e congres van ISTH

Resultaten van B-LIEVE, een fase 1/2 dosisbevestigingsonderzoek van FLT180a AAV-gentherapie bij patiënten met hemofilie B

Gepresenteerd door: Guy Young, MD, Keck School of Medicine of USC, Los Angeles, Californië, Verenigde Staten

G. Jong1, P Chowdary2, S.Barton3, D. Jee3, F. Ferrante3

1Children's Hospital Los Angeles, University of Southern California Keck School of Medicine, Los Angeles, CA, VS, Los Angeles, Californië, Verenigde Staten
2Royal Free Hospital, Londen, Engeland, Verenigd Koninkrijk
3Freeline, Stevenage, Engeland, Verenigd Koninkrijk

 

Belangrijke gegevenspunten

FIX-niveaus

FIX-niveaus voor de eerste 3 patiënten met hemofilie B die werden gedoseerd met FLT180a AAV-gentherapie in de fase 1/2 B-LIEVE-studie. FIX-waarden zijn afkomstig van een eentrapsassay in een centraal laboratorium; horizontale stippellijn is de ondergrens van de normale FIX-expressie (50 IU/dL). Op 23 mei 2022, data cut, waren de FIX-niveaus 93, 92 en 80 op onderzoeksdag 77, 56 en 36 voor respectievelijk patiënten 1, 2 en 3.

FIX en gelijktijdige ALT-niveaus

FIX (rood) en ALT (geel) niveaus voor de 3 patiënten die FLT180a kregen toegediend in het B-LIEVE-onderzoek. Drie weken na de infusie van FLT180a begonnen de patiënten met een afbouwkuur met orale corticosteroïden en een korte kuur met orale tacrolimus als profylaxe om vectorgerelateerde immuunresponsen te minimaliseren. Verticale stippellijnen zijn profylactische exogene FIX-infusies die worden ontvangen op dagen na FLT180a-infusie.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL