Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1
Hoogtepunten van het 30e congres van ISTH

Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1

Gepresenteerd door: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculty of the Health Sciences-University of the Witwatersrand en National Health Laboratory Service, Johannesburg, Zuid-Afrika

J. Mahlangu1, H. Chambost2, S. Chou3, A. Dunn4, A. von Drygalski5, R. Kaczmarek6, G. Kenet7, M. Laffan8, A. Leavitt9, B. Madani10, J. Mason11, J. Oldenburg12, M. Ozelo13, F. Peyvandi14, D. Quon15, M. Reding16, S. Shapiro17, H. Yuu18, T. Robinson18, S. Pijp19

1University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service en Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika
2APHM, Afdeling Pediatrische Hematologie Oncologie, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Frankrijk
3Afdeling Hematologie, Afdeling Interne Geneeskunde, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Republiek China)
4Nationwide Children's Hospital Division van Hematologie, Oncologie en Beenmergtransplantatie en The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Verenigde Staten
5Afdeling Hematologie/Oncologie, Afdeling Geneeskunde, Universiteit van Californië San Diego, San Diego, Californië, Verenigde Staten
6Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, en Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
7Medisch centrum Sheba & Universiteit van Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israël
8Centrum voor Hematologie, Imperial College London, Londen, Engeland, Verenigd Koninkrijk
9Universiteit van Californië San Francisco, San Francisco, Californië, Verenigde Staten
10Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Engeland, Verenigd Koninkrijk
11Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital en University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australië
12Instituut voor Experimentele Hematologie en Transfusiegeneeskunde en Centrum voor Zeldzame Ziekten, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Duitsland
13Hemocentro UNICAMP, Afdeling Interne Geneeskunde, School of Medical Sciences, Universiteit van Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazilië
14Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre en Fondazione Luigi Villa, en afdeling Pathofysiologie en Transplantatie, Università degli Studi di Milano, Milaan, Lombardia, Italië
15Orthopedisch hemofiliebehandelcentrum, Los Angeles, Californië, Verenigde Staten
16Centrum voor bloedings- en stollingsstoornissen, Universiteit van Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
17Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, en Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Engeland, Verenigd Koninkrijk
18BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Californië, Verenigde Staten

19Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

Valoctocogene Roxaparvovec Veiligheidssamenvatting voor jaar 2
Jaarlijks behandeld bloedingspercentage/FVIII-gebruik

Resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie bij patiënten met hemofilie A die werden behandeld met valoctocogene roxaparvovec, tonen een consistente afname van het aantal behandelde bloedingen/jaar en het gebruik van FVIII op jaarbasis van jaar 1 tot jaar 2 in vergelijking met baseline. De uitgangswaarden waren afkomstig uit de prospectieve gegevensverzamelingsperiode van 6 maanden in het niet-interventionele onderzoek BMN 270-902.

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL