Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1

Hoogtepunten van het 30e congres van ISTH

Relatie tussen transgen-geproduceerde FVIII en bloedingspercentages 2 jaar na genoverdracht met Valoctocogene Roxaparvovec: resultaten van Gener8-1

Gepresenteerd door: Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, Faculty of the Health Sciences-University of the Witwatersrand en National Health Laboratory Service, Johannesburg, Zuid-Afrika

J. Mahlangu¹, H. Chambost², S. Chou³, A. Dunn⁴, A. von Drygalski⁵, R. Kaczmarek⁶, G. Kenet⁷, M. Laffan⁸, A. Leavitt⁹, B. Madani¹⁰, J. Mason¹¹, J. Oldenburg¹², M. Ozelo¹³, F. Peyvandi¹⁴, D. Quon¹⁵, M. Reding¹⁶, S. Shapiro¹⁷, H. Yuu¹⁸, T. Robinson¹⁸, S. Pijp¹⁹

¹University of the Witwatersrand, National Health Laboratory Service en Hemophilia Comprehensive Care Center, Charlotte Maxeke Johannesburg Academic Hospital, Johannesburg, Gauteng, Zuid-Afrika
²APHM, Afdeling Pediatrische Hematologie Oncologie, La Timone Children's Hospital & Aix Marseille Univ, INSERM, INRA, C2VN, Marseille, Provence-Alpes-Côte d'Azur, Frankrijk
³Afdeling Hematologie, Afdeling Interne Geneeskunde, National Taiwan University Hospital, Taipei, Keelung, Taiwan (Republiek China)
⁴Nationwide Children's Hospital Division van Hematologie, Oncologie en Beenmergtransplantatie en The Ohio State University College of Medicine, Columbus, Ohio, Verenigde Staten
⁵Afdeling Hematologie/Oncologie, Afdeling Geneeskunde, Universiteit van Californië San Diego, San Diego, Californië, Verenigde Staten
⁶Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, en Hirszfeld Institute of Immunology and Experimental Therapy, Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten
⁷Medisch centrum Sheba & Universiteit van Tel Aviv, Tel Aviv, Tel Aviv, Israël
⁸Centrum voor Hematologie, Imperial College London, Londen, Engeland, Verenigd Koninkrijk
⁹Universiteit van Californië San Francisco, San Francisco, Californië, Verenigde Staten
¹⁰Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Engeland, Verenigd Koninkrijk
¹¹Queensland Haemophilia Centre, Royal Brisbane and Women's Hospital en University of Queensland, Brisbane, Queensland, Australië
¹²Instituut voor Experimentele Hematologie en Transfusiegeneeskunde en Centrum voor Zeldzame Ziekten, Universitätsklinikum Bonn, Bonn, Nordrhein-Westfalen, Duitsland
¹³Hemocentro UNICAMP, Afdeling Interne Geneeskunde, School of Medical Sciences, Universiteit van Campinas, Campinas, Sao Paulo, Brazilië
¹⁴Fondazione IRCCS Ca' Granda - Ospedale Maggiore Policlinico, UOC Medicina Generale, Angelo Bianchi Bonomi Hemophilia and Thrombosis Centre en Fondazione Luigi Villa, en afdeling Pathofysiologie en Transplantatie, Università degli Studi di Milano, Milaan, Lombardia, Italië
¹⁵Orthopedisch hemofiliebehandelcentrum, Los Angeles, Californië, Verenigde Staten
¹⁶Centrum voor bloedings- en stollingsstoornissen, Universiteit van Minnesota, Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten
¹⁷Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, University of Oxford, en Oxford National Institute for Health Research Biomedical Research Centre, Oxford, Engeland, Verenigd Koninkrijk
¹⁸BioMarin Pharmaceutical, Inc., Novato, Californië, Verenigde Staten
¹⁹Afdelingen Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, Michigan, Verenigde Staten

Belangrijke gegevenspunten

Veiligheidsoverzicht
Jaarlijks behandeld bloedingspercentage/FVIII-gebruik

Valoctocogene Roxaparvovec Veiligheidssamenvatting voor jaar 2

Jaarlijks behandeld bloedingspercentage/FVIII-gebruik

Resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie bij patiënten met hemofilie A die werden behandeld met valoctocogene roxaparvovec, tonen een consistente afname van het aantal behandelde bloedingen/jaar en het gebruik van FVIII op jaarbasis van jaar 1 tot jaar 2 in vergelijking met baseline. De uitgangswaarden waren afkomstig uit de prospectieve gegevensverzamelingsperiode van 6 maanden in het niet-interventionele onderzoek BMN 270-902.