Relatie tussen endogene, transgene FVIII-expressie en bloedingsgebeurtenissen na Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: een post-hocanalyse van het GENEr8-1 fase 3-onderzoek
Hoogtepunten van de 63e ASH-jaarvergadering

Relatie tussen endogene, transgene FVIII-expressie en bloedingsgebeurtenissen na Valoctocogene Roxaparvovec-genoverdracht voor ernstige hemofilie A: een post-hocanalyse van het GENEr8-1 fase 3-onderzoek

Steven W. Pijp, MD1, Margareth C. Ozelo, MD, PhD2*, Gili Kenet, MD3, Mark T Reding, MD4, Jane Mason, MBBS Hons, FRACP, FRCPA5,6 *, Andrew D Leavitt, MD7, Bella Madan, MD8*, Michael Laffan, DM, PhD9, Doris V Quon10, Annette von Drygalski, MD, Pharm D11, Sheng-Chieh Chou, MD, PhD12 *, Susan Shapiro, MD, PhD13,14,15 *, Amy L. Dunn, MD16 *, Michael Wang, MD17, Nigel S Key18, Radoslaw Kaczmarek, PhD19,20 *, Emily Symington, MD21 *, Adebayo Lawal, MD, MSc, MBA22 *, Reena Mahajan, MD22 *, Konstantia-Maria Chavele, PhD22 *, Divya B Reddy, MD22 *, Hua Yu, PhD22 *, Vleugel Yen Wong, MD22 *, Tara M. Robinson, MD, PhD22 *, en Benjamin Kim, MD, MPhil22

1Afdeling Kindergeneeskunde en Pathologie, Universiteit van Michigan, Ann Arbor, MI
2Hemocentro UNICAMP, Afdeling Interne Geneeskunde, School of Medical Sciences, Universiteit van Campinas, Campinas, Brazilië
3Het National Hemophilia Center en Amalia Biron Research Institute of Thrombosis and Haemostasis, Sheba Medical Center, Tel Hashomer, Tel Aviv University, Tel Aviv, Israël
4Centrum voor bloedings- en stollingsstoornissen, University of Minnesota Medical Center, Minneapolis, MN
5Universiteit van Queensland, Brisbane, QLD, Australië
6Queensland Haemophilia Centre, Cancer Care Services, Royal Brisbane and Women's Hospital, Brisbane, QLD, Australië
7Universiteit van Californië San Francisco, San Francisco, CA
8Guy's & St. Thomas' NHS Foundation Trust, Londen, Verenigd Koninkrijk
9Centrum voor Hematologie, Afdeling Geneeskunde, Imperial College London, Londen, Verenigd Koninkrijk
10Orthopedisch hemofiliebehandelcentrum, Los Angeles, CA
11Afdeling Moleculaire Geneeskunde, The Scripps Research Institute, La Jolla, CA
12Afdeling Hematologie, Afdeling Interne Geneeskunde, National Taiwan University Hospital, Taipei, Taiwan
13Radcliffe Department of Medicine, University of Oxford, Oxford, Verenigd Koninkrijk
14Oxford University Hospitals National Health Service Foundation Trust, Oxford, Verenigd Koninkrijk
15National Institute for Health Research, Oxford Biomedical Research Centre, Oxford, Verenigd Koninkrijk
16Hemofiliebehandelingscentrum, Nationwide Children's Hospital en The Ohio State University College of Medicine, Columbus, OH
17Hemofilie en trombosecentrum, Universiteit van Colorado Anschutz Medical Campus, Aurora, CO
18UNC Blood Research Center, Universiteit van North Carolina in Chapel Hill, Chapel Hill, NC
19Afdeling Kindergeneeskunde, Indiana University School of Medicine, IUPUI-Wells Center for Pediatric Research, Indianapolis, IN
20Laboratorium voor Glycobiologie, Hirszfeld Instituut voor Immunologie en Experimentele Therapie, Wroclaw, Polen
21Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust, Cambridge, Verenigd Koninkrijk
22BioMarin Pharmaceutical Inc., Novato, CA

Belangrijke gegevenspunten

Fase 3 GENEr8-1 onderzoeksopzet

Resultaten van de fase 3 GENEr8-1-studie werden geanalyseerd op de relatie tussen transgen-afgeleide FVIII-activiteit en bloedingen. Van het totale aantal deelnemers aan de studie (N = 134), omvatte deze analyse een subgroep van patiënten die ≥ 1 behandelde bloeding ervoeren in de post-overgangsperiode, die begon 1 maand na het einde van de post-profylaxeperiode die volgde infusie van transgen.

ABR bij deelnemers met behandelde bloedingen na de overgang (n = 22)

Van de in totaal 134 deelnemers aan het GENEr8-1-onderzoek kregen 22 (16%) ten minste 1 behandelde bloeding in de post-overgangsperiode. ABR wordt voor deze deelnemers getoond voor de pre-infusie-basislijn en de post-infusie, post-profylaxe onderzoeksperiode. Ten opzichte van baseline hadden 15 deelnemers een afname in ABR, 2 hadden een toename in ABR < 1 (zwarte pijlen) en 5 hadden een toename in ABR > 1 (oranje pijlen).

GERELATEERDE INHOUD

Interactieve webinars
Beeld

Please enable the javascript to submit this form

Ondersteund door educatieve subsidies van Bayer, BioMarin, CSL Behring, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

Essentiële SSL