Hoogtepunten van het ISTH 2020 Virtual Congress
Fase I / II-studie met SPK-8011: stabiele en duurzame FVIII-expressie gedurende> 2 jaar met significante ABR-verbeteringen in initiële dosiscohorten na AAV-gemedieerde FVIII-genoverdracht voor hemofilie A
L.George1,2E. Eyster3, M. Ragni4S. Sullivan5B. Samelson-Jones1,2, M.Evans3, A MacDougall6, M. Curran6S. Tompkins6K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F.Mingozzi6, P.Monahan6X. Anguela6, K. Hoog6
1Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Verenigde Staten
2Perelman School of Medicine aan de Universiteit van Pennsylvania, Philadelphia, Verenigde Staten
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Verenigde Staten
4University of Pittsburgh Medical Center and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, Verenigde Staten
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Verenigde Staten
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Verenigde Staten
L.George1,2E. Eyster3, M. Ragni4S. Sullivan5B. Samelson-Jones1,2, M.Evans3, A MacDougall6, M. Curran6S. Tompkins6K. Wachtel6, D. Takefman6, K. Reape6, F.Mingozzi6, P.Monahan6X. Anguela6, K. Hoog6
1Children's Hospital of Philadelphia, Philadelphia, Verenigde Staten
2Perelman School of Medicine aan de Universiteit van Pennsylvania, Philadelphia, Verenigde Staten
3Pennsylvania State University Milton S. Hershey Medical Center, Hershey, Verenigde Staten
4University of Pittsburgh Medical Center and Hemophilia Center of Western Pennsylvania, Department of Medicine, Pittsburgh, Verenigde Staten
5Mississippi Center for Advanced Medicine, Madison, Verenigde Staten
6Spark Therapeutics, Philadelphia, Verenigde Staten
GERELATEERDE INHOUD
Interactieve webinars
Interactieve webinars
podcasts