Dutch
English
Afrikaans
Albanian
Arabic
Armenian
Azerbaijani
Basque
Belarusian
Bulgarian
Catalan
Chinese (Simplified)
Chinese (Traditional)
Croatian
Czech
Danish
Dutch
Estonian
Filipino
Finnish
French
Galician
Georgian
German
Greek
Haitian Creole
Hebrew
Hindi
Hungarian
Icelandic
Indonesian
Irish
Italian
Japanese
Korean
Latvian
Lithuanian
Macedonian
Malay
Maltese
Norwegian
Persian
Polish
Portuguese
Romanian
Russian
Serbian
Slovak
Slovenian
Spanish
Swahili
Swedish
Thai
Turkish
Ukrainian
Urdu
Vietnamese
Welsh
Yiddish
Hoogtepunten van het 28e jaarlijkse ESGCT-congres
Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen om veilige en efficiënte genoverdracht in klinische instellingen te bereiken.
Giuseppe Ronzitti, PhD
Genethon, UMR_S951, Inserm, Univ Evry, Université Paris Saclay, EPHE
Belangrijke gegevenspunten
- Reeds bestaande immuniteit tegen anti-AAV overwinnen
- Verbeterde werkzaamheid van gentherapie bij seropositieve niet-menselijke primaten met IdeS
(A) De werkzaamheid van transgenexpressie met behulp van AAV-vectoren kan worden verminderd vanwege aangeboren immuniteit. (B) In deze proof-of-concept-studie met niet-menselijke primaten met anti-AAV-antilichamen, werd het endopeptidated imlifidase (IdeS) gebruikt om te bepalen of afbraak van circulerend IgG de door AAV gemedieerde expressie van hFIX zou kunnen verbeteren.
Bij niet-menselijke primaten die werden behandeld met FIX-bevattend AAV8, was de hFIX-expressie in plasma significant hoger bij een dier dat met IdeS werd behandeld in vergelijking met een dier zonder IdeS-behandeling. Deze resultaten suggereren dat systemische IgG-afbraak gentherapie met AAV-vectoren mogelijk maakt bij seropositieve patiënten met hemofilie, evenals hertoediening bij eerder behandelde patiënten met afnemende factorexpressie.
GERELATEERDE INHOUD
