Wat is het doel van gentherapie voor hemofiliepatiënten?

Wat is het doel van gentherapie voor hemofiliepatiënten?

Gentherapie houdt veel belofte in voor mensen met een grote verscheidenheid aan aandoeningen, waaronder soorten kanker, aids, diabetes, hartaandoeningen en hemofilie. Deze innovatieve benadering van behandeling verandert genen in de lichaamscellen om de ziekte te stoppen. Gentherapie probeert gemuteerde genen te vervangen of te repareren en zieke cellen duidelijker te maken voor het immuunsysteem. Hemofilie A en B worden overgeërfd als onderdeel van een X-gebonden recessief patroon. Bij hemofilie-genetica zijn genen betrokken die in het X-chromosoom worden aangetroffen, en er is slechts één defect gen nodig om tot deze bloedingsaandoening te leiden. Cel- en gentherapieën worden nog bestudeerd, maar de resultaten zijn veelbelovend. Klinische onderzoeken hebben succes laten zien en de Food and Drug Administration (FDA) heeft één type celtherapie goedgekeurd. In onze "Belangrijkste overwegingen: vooruitgang in gentherapie voor hemofilie", onder leiding van Glenn F. Pierce, bespreken we een overzicht van de ziekte, de huidige staat van gentherapie en meer.

Wat is gentherapie voor hemofilie?

Hemofiliepatiënten hebben een defect gen, en dat gen zorgt ervoor dat ze de juiste eiwitten missen die nodig zijn om bloed te laten stollen. Het ontbrekende eiwit bepaalt het type hemofilie. Degenen met hemofilie A missen factor VIII, en mensen met hemofilie B, factor IX.

Decennialang omvatte de behandeling van deze twee vormen van hemofilie het nemen van een werkkopie van het noodzakelijke eiwit, factor VIII of factor IV, en het toedienen van een infuus aan de patiënt. Deze vervangingstherapie vormt de basis voor de behandeling van hemofilie, maar vereist een langdurige behandeling. Genvervangende therapie levert niet alleen het ontbrekende eiwit om bloed te stollen. Het doel is om in plaats daarvan het defecte gen te vervangen. Het is een ambitieuze doelstelling, maar het zou het probleem in de basis oplossen. Door de genetische fout in verband met hemofilie te herstellen, stelt de behandeling het lichaam in staat om zijn proteïne aan te maken, zodat er geen verdere behandelingen nodig zijn.

Hoe gentherapie voor hemofilie werkt

Gentherapie voor hemofilie gebruikt meestal een gemodificeerd virus, dus het veroorzaakt geen ziekte. Het gemodificeerde virus fungeert ook als een vector om een ​​kopie van het gen te introduceren dat nodig is voor de stollingsfactor. Virussen werken goed als vectoren omdat ze cellen kunnen binnendringen en genetisch materiaal kunnen afgeven. Door de modificatie van het virus levert het alleen therapeutisch genetisch materiaal op. De vectoren gaan naar de levercellen van de patiënt en de lever maakt de verschillende elementen aan die het bloed nodig heeft, waaronder stollingsfactoren VIII en IX. Zodra het virus het functionerende gen in de levercellen afzet, vertelt de gentherapie de genen om de actieve stollingsfactoren van het bloed te produceren.

Wat is het doel van gentherapie voor hemofiliepatiënten?

Gentherapie kan een langetermijnoplossing opleveren voor diegenen die risico lopen op ernstige bloedingsepisodes en het defecte gen vervangen door een gen dat werkt.

De eenmalige behandelingsaanpak kan betekenen dat hemofiliepatiënten die nu frequente intraveneuze infusies moeten doorstaan ​​om de noodzakelijke stollingsfactoren te verkrijgen, mogelijk een behandeling met een enkele dosis kunnen krijgen. Dat maakt gentherapie voor hemofiliepatiënten een revolutionaire en levensveranderende optie. Het kan mensen met de ziekte nieuwe vrijheid geven en een kans om hun activiteit te vergroten.

De vraag die overblijft bij deze behandelaanpak is er een van duurzaamheid. Beide klinische studies bij dieren en mensen hebben aangetoond dat de behandeling jarenlang aanhoudt. Het is echter een nieuw concept, dus het zal even duren om te zien of de behandeling met een enkele dosis duurt.

Voor meer informatie over gentherapie voor hemofilie en het laatste nieuws ontvangen via zich abonneren op updates <p></p>