Lentivirusvectoren voor gentherapie voor hemofilie

Virale vectoren Gentherapie-podcasts

Luister naar Glenn F. Pierce, MD, PhD, vice-president voor geneeskunde van de World Federation of Hemophilia (WFH), en Robert Peters, PhD, een onafhankelijke consultant, die Lentivirus in relatie tot gentherapie bespreken. Hij bespreekt AAAV, Lentivirussen en Lentivirus Vector gentherapie. Er zijn veel medische klinische onderzoeken geweest met AAV, die een bewezen modaliteit hebben bij het afleveren van de Factor VIII- en Factor IX-genen en Glenn en Robert zullen deze tijdens deze podcast bespreken.

 

Klik voor krediet!

CME-informatie


Activiteitstitel

Lentivirusvectoren voor gentherapie voor hemofilie

Thema

Gentherapie bij hemofilie

Accreditatietype

AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™

Release Date

31 oktober 2020

Uiterste houdbaarheidsdatum

30 oktober 2021

Geschatte tijd om activiteit te voltooien

15 minuten

LEERDOEL
Na voltooiing van de activiteit moeten deelnemers in staat zijn om:

  • Geef een overzicht van de huidige en opkomende gentherapiebenaderingen voor de behandeling van hemofilie
  • Herken belangrijke zorgen en onbekenden met betrekking tot de toekomst van gentherapie voor hemofilie

FACULTY
Glenn F. Pierce, MD, PhD
Wereldfederatie van hemofilie (WFH)
de Verenigde Staten van Amerika

Robert Peters, PhD
Consultant
Boston, Massachusetts

PLANNERS
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University-Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Faculteit van de Gezondheidswetenschappen - Universiteit van de Witwatersrand en National Health Laboratory Service
Johannesburg, Zuid-Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Hospital
Auckland, Nieuw-Zeeland

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Wereldfederatie van hemofilie (WFH)
de Verenigde Staten van Amerika

K. John Pasi, MB CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts en The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londen, Verenigd Koninkrijk

Steven W. Pipe, MD
Universiteit van Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universiteit van Milaan
Milaan, Italië

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije Universiteit Brussel
Brussel, België

WIJZE VAN DEELNAME / HET ONTVANGEN VAN KREDIET

  1. Er zijn geen kosten verbonden aan deelname aan en het ontvangen van krediet voor deze activiteit.
  2. Controleer de activiteitsdoelstellingen en CME / CE-informatie.
  3. Voltooi de CME / CE-activiteit
  4. Vul het CME / CE-evaluatie- / attestformulier in, dat elke deelnemer de mogelijkheid biedt om commentaar te geven op de invloed van deelname aan de activiteit op zijn beroepspraktijk; de kwaliteit van het instructieproces; de perceptie van verbeterde professionele effectiviteit; de perceptie van commerciële voorkeur; en zijn / haar opvattingen over toekomstige onderwijsbehoeften.
  5. Kredietdocumentatie / rapportage:
    • Als u hierom vraagt AMA PRA Categorie 1 Credits ™ of een certificaat van deelname - uw CME / CE-certificaat kan worden gedownload.

KLIK HIER OM TECHNISCHE EISEN TE BEKIJKEN


GEACCREDITEERDE PROVIDER

Deze activiteit wordt gezamenlijk verzorgd door The France Foundation en de International Society on Thrombosis and Haemostasis.

DOELGROEP
Deze activiteit is bedoeld voor artsen (hematologen), nurse practitioners, doktersassistenten en verpleegkundigen die patiënten met hemofilie behandelen. De activiteit is ook bedoeld voor wetenschappers met interesse in fundamenteel, translationeel en klinisch onderzoek naar hemofilie over de hele wereld.

VERKLARING VAN BEHOEFTE
Aangezien de ontwikkeling van gentherapie voor hemofilie doorgaat in fase 3 klinische proeven en goedkeuring van deze therapeutische aanpak wordt verwacht, is het van essentieel belang dat alle leden van het hemofiliezorgteam deskundig en klaar zijn voor de integratie van deze nieuwe therapeutische aanpak in de klinische praktijk .

ACCREDITATIEVERKLARING
Deze activiteit is gepland en geïmplementeerd in overeenstemming met de accreditatievereisten en het beleid van de Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) via het gezamenlijke providerschap van The France Foundation (TFF) en de International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). TFF is geaccrediteerd door de ACCME om artsen te voorzien van permanente medische opleiding.

CREDIT-AANWIJZING
artsen:
De France Foundation wijst deze duurzame activiteit aan voor maximaal 0.25 AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™. Artsen mogen alleen het krediet claimen dat evenredig is met de omvang van hun deelname aan de activiteit.

verpleegkundigen: Verpleegkundigen die zijn gecertificeerd door het American Nurses Credentialing Center (ANCC), mogen activiteiten gebruiken die zijn gecertificeerd door ACCME-geaccrediteerde providers in de richting van hun vereiste voor certificeringvernieuwing door de ANCC. Een bewijs van aanwezigheid zal worden verstrekt door The France Foundation, een geaccrediteerde aanbieder van ACCME.

OPENBAAR BELEID
In overeenstemming met de ACCME-normen voor commerciële ondersteuning, vereisen de France Foundation (TFF) en de International Society of Thrombosis and Haemostasis (ISTH) dat personen die in staat zijn om de inhoud van een educatieve activiteit te controleren, alle relevante financiële relaties met commerciële belangen openbaar maken . TFF en ISTH lossen alle belangenconflicten op om onafhankelijkheid, objectiviteit, evenwicht en wetenschappelijke striktheid in al hun educatieve programma's te waarborgen. Bovendien proberen TFF en ISTH te verifiëren dat al het wetenschappelijk onderzoek waarnaar wordt verwezen, gerapporteerd of gebruikt in een CME / CE-activiteit voldoet aan de algemeen aanvaarde normen voor experimenteel ontwerp, gegevensverzameling en analyse. TFF en ISTH zijn toegewijd om leerlingen kwalitatief hoogwaardige CME / CE-activiteiten te bieden die verbeteringen in de gezondheidszorg bevorderen en niet die van commercieel belang.

Openbaarmaking van activiteitenpersoneel
De planners, recensenten, redacteuren, het personeel, de CME-commissie of andere leden van TFF die de inhoud beheren, hebben geen relevante financiële relaties om bekend te maken.

De planners, recensenten, redacteuren, personeel, CME-commissie of andere leden van de ISTH die de inhoud beheren, hebben geen relevante financiële relaties om bekend te maken.

Facultaire openbaarmakingen – Planners

De hieronder genoemde faculteit meldt dat zij geen relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

De hieronder genoemde faculteit meldt dat zij relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, ontvangt honoraria voor academisch advies van Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma. Hij ontvangt onderzoeksfinanciering van Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath, is lid van het sprekersbureau en doet contractonderzoek voor CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark en Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ontvangt onderzoeksfinanciering van het BioMarin GeneR8-programma, het uniQure HOPE-B-programma en het Sanofi-ATLAS fitusiran-programma. Hij ontvangt honoraria van Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire en Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, dient als adviseur voor Sanofi en Sobi. Ze is lid van het sprekersbureau voor Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark en Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ontvangt honoraria voor academisch advies van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hij bekleedt leidinggevende posities bij Global Blood Therapeutics, NHF MASAC en World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, is consultant voor ApcinteX, Bayer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics en uniQure . Hij doet onderzoek voor Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, bekleedt leidinggevende posities bij NHF en ISTH. Hij ontvangt onderzoeksfinanciering van Pfizer en Takeda. Dr. VandenDriessche ontvangt honoraria van Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest en Pfizer.

Facultaire onthullingen - Activiteit faculteit
Het volgende faculteitsrapport geeft aan dat ze relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ontvangt honoraria voor academisch advies van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hij bekleedt leidinggevende posities bij Global Blood Therapeutics, NHF MASAC en World Federation of Hemophilia.
  • Robert Peters, PhD, bezit aandelen en ontving intellectuele eigendomsrechten / patenten terwijl hij voorheen in dienst was van Sanofi. Terwijl hij in dienst was bij Sanofi, ontving hij een salaris en royalty's.

BEKENDMAKING VAN ONBEVOERD GEBRUIK
TFF en de ISTH vereisen dat CME-faculteit (sprekers) onthult wanneer producten of procedures die worden besproken niet op het etiket, niet-gelabeld, experimenteel en / of onderzoekend zijn. Dit omvat eventuele beperkingen van de informatie die wordt gepresenteerd, zoals gegevens die voorlopig zijn of die lopend onderzoek, tussentijdse analyses en / of niet-ondersteunde meningen vertegenwoordigen. De faculteit in deze activiteit kan informatie over farmaceutische agentia bespreken die buiten de door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurde etikettering valt. Deze informatie is uitsluitend bedoeld voor permanente medische educatie en is niet bedoeld om off-label gebruik van deze medicijnen te promoten. TFF en de ISTH raden het gebruik van een middel buiten de aangegeven indicaties af. Neem bij vragen contact op met de afdeling Medische Zaken van de fabrikant voor de meest recente voorschrijfinformatie.

COMMERCIËLE ONDERSTEUNING ERKENNING
Deze activiteit wordt ondersteund door educatieve beurzen van BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc., Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

DISCLAIMER
TFF en de ISTH presenteren deze informatie alleen voor educatieve doeleinden. De inhoud wordt uitsluitend geleverd door faculteiten die zijn geselecteerd vanwege hun erkende expertise in hun vakgebied. Deelnemers hebben de professionele verantwoordelijkheid om ervoor te zorgen dat producten op de juiste manier worden voorgeschreven en gebruikt op basis van hun eigen klinische oordeel en geaccepteerde zorgstandaarden. De France Foundation, de ISTH en de commerciële supporter (s) aanvaarden geen aansprakelijkheid voor de informatie hierin.

INFORMATIE OVER COPYRIGHT
Copyright © 2020 The France Foundation. Elk ongeautoriseerd gebruik van materialen op de site kan een inbreuk vormen op het auteursrecht, handelsmerk en andere wetten. U mag informatie of software ("Materialen") op de Site bekijken, kopiëren en downloaden met inachtneming van de volgende voorwaarden, bepalingen en uitzonderingen:

  • De materialen mogen uitsluitend worden gebruikt voor persoonlijke, niet-commerciële, informatieve en educatieve doeleinden. De materialen mogen niet worden gewijzigd. Ze worden gedistribueerd in het formaat met de duidelijk geïdentificeerde bron. De auteursrechtinformatie of andere eigendomskennisgevingen mogen niet worden verwijderd, gewijzigd of gewijzigd.
  • Materiaal mag niet worden gepubliceerd, geüpload, gepost, overgedragen (anders dan zoals hierin uiteengezet), zonder voorafgaande schriftelijke toestemming van The France Foundation.


PRIVACYBELEID

De France Foundation beschermt de privacy van persoonlijke en andere informatie met betrekking tot deelnemers en educatieve medewerkers. De France Foundation zal geen persoonlijk identificeerbare informatie vrijgeven aan een derde zonder toestemming van de persoon, behalve informatie die vereist is voor rapportagedoeleinden aan de ACCME.

De France Foundation handhaaft fysieke, elektronische en procedurele waarborgen die voldoen aan de federale voorschriften om te beschermen tegen verlies, misbruik of wijziging van informatie die we van u hebben verzameld.

Aanvullende informatie over het Privacybeleid van de France Foundation is te vinden op www.francefoundation.com/privacy-policy.


CONTACT INFORMATIE
Als je vragen hebt over deze CME-activiteit, neem dan contact op met The France Foundation op 860-434-1650 of Dit e-mailadres is beschermd tegen spambots. U heeft Javascript nodig om het te kunnen zien..

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Wereldfederatie van hemofilie (WFH)
de Verenigde Staten van Amerika

Glenn Pierce, MD, PhD, is momenteel lid van de World Federation of Hemophilia (WFH) Vice President Medical en WFH USA Board of Directors en National Hemophilia Foundation (NHF) US Medical and Scientific Advisory Council. Hij is een Entrepreneur in residence bij Third Rock Ventures en een consultant voor biotechbedrijven voor gentherapie en hematologie. Hij is mede-oprichter van Ambys Medicines in 2018, een start-up voor lever- en regeneratie van cellen en gentherapie, en dient als Chief Medical Officer (CMO). Dr. Pierce ging in 2014 met pensioen bij Biogen, waar hij leiding gaf aan de R&D van verlengde halfwaardetijd FVIII- en FIX Fc-fusies als CMO. Hij leidde de donatie van 1 miljard internationale eenheden (IE's) en de start van de samenwerking voor humanitaire hulp met WFH. Dr. Pierce leidde ook de initiatie van het My Life Our Future (MLOF) -programma voor genotype> 10,000 personen in de Amerikaanse gemeenschap van bloedingsstoornissen. Eerder was Dr. Pierce lid van de raad van bestuur van de NHF en voorzitter van de NHF. Dr. Pierce ontving een MD en een doctoraat in de immunologie en volgde zijn postdoctorale opleiding in pathologie- en hematologieonderzoek. Hij heeft meer dan 30 jaar ervaring in de ontwikkeling van biotech-geneesmiddelen op het gebied van weefselregeneratie en hematologie, inclusief hemofilie, beginnend met Amgen en is betrokken geweest bij de ontwikkeling van 5 goedgekeurde producten voor hemofilie. Hij verdeelt de tijd tussen San Francisco en San Diego. Dr. Pierce werd geboren met ernstige hemofilie A en werd genezen in 2008.

Robert Peters, PhD

Robert Peters, PhD
Consultant
Boston, Massachusetts

Robert Peters, PhD, is een senior research executive met 20 jaar ervaring in de industrie, waaronder het werken aan recombinante stollingsfusie-eiwitten Factor VIII en Factor IX-Fc vanaf het begin in onderzoek tot productie, klinische ontwikkeling en marktintroductie. Meest recent ondersteunde hij ook vier klinische kandidaten die vanuit zijn onderzoeksgebied doorgingen naar klinische ontwikkeling, waaronder BIVV001. Dr. Peters heeft in een reeks modaliteiten gewerkt, van biologische geneesmiddelen en kleine moleculen tot zowel in vivo als ex vivo gentherapieën.