Een stap in de toekomst: updates van klinische proeven met hemofilie-gentherapie

Een stap in de toekomst: updates van klinische proeven met hemofilie-gentherapie

Faculteit: Flora Peyvandi, MD, PhD, Glenn Pierce, MD, PhD, en Steven W. Pipe, MD

Klik voor krediet!

CME-informatie


Activiteitstitel

Een stap in de toekomst: updates van klinische proeven met hemofilie-gentherapie

Onderwerp

Gentherapie bij hemofilie

Accreditatietype

AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™

Release Date

30 september 2020

Uiterste houdbaarheidsdatum

29 september 2021

Geschatte tijd om activiteit te voltooien

60 minuten

 

LEERDOELEN
Na voltooiing van de activiteit moeten deelnemers in staat zijn om:

  • Geef een overzicht van de huidige en opkomende gentherapiebenaderingen voor de behandeling van hemofilie, inclusief verschillende benaderingen van gentherapie
  • Identificeer de belangrijkste kenmerken van lopende klinische onderzoeken in gentherapie voor zowel hemofilie A als hemofilie B
  • Identificeer en kritisch evalueer belangrijke klinische resultaten van veiligheid en werkzaamheid die worden overwogen voor gentherapie als behandeling voor hemofilie
  • Beveel geschikte patiënten aan voor lopende en opkomende onderzoeken
  • Bespreek gepaste voor- en nadelen van gentherapie met patiënten en zorgverleners, inclusief beschikbare middelen voor verder onderwijs
  • Herken belangrijke zorgen en onbekenden met betrekking tot de toekomst van gentherapie voor hemofilie

FACULTY
Flora Peyvandi, MD, PhD
Hoogleraar interne geneeskunde aan de universiteit van Milaan
Directeur van het hemofilie- en trombosecentrum Angelo Bianchi Bonomi
Fondazione IRCCS Ca 'Granda, Ospedale Maggiore Policlinico
Milaan, Italië

Glenn Pierce, MD, PhD
Vice-president, medisch
Wereldfederatie van hemofilie
Montreal, Canada

Steven W. Pipe, MD
Hoogleraar kindergeneeskunde en pathologie
Laurence A. Boxer Onderzoekshoogleraar kindergeneeskunde en overdraagbare ziekten
Medisch directeur van pediatrische hemofilie en stollingsstoornissen Directeur van het speciale stollingslaboratorium
Universiteit van Michigan
Ann Arbor, Michigan

PLANNERS
David Lillicrap, MD, FRCPC
Queen's University
Kingston, Canada

Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath
Faculteit van de Gezondheidswetenschappen - Universiteit van de Witwatersrand en National Health Laboratory Service
Johannesburg, Zuid-Afrika

Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
Auckland City Hospital
Auckland, Nieuw-Zeeland

Glenn F. Pierce, MD, PhD
Wereldfederatie van hemofilie (WFH)
de Verenigde Staten van Amerika

K. John Pasi, MB CHB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH
Barts en The London School of Medicine and Dentistry
Queen Mary University of London
Londen, Verenigd Koninkrijk

Steven W. Pipe, MD
Universiteit van Michigan
Ann Arbor, Michigan

Flora Peyvandi, MD, PhD
Universiteit van Milaan
Milaan, Italië

Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP
Christian Medical College
Vellore, India

Thierry VandenDriessche, PhD
Vrije Universiteit Brussel
Brussel, België

WIJZE VAN DEELNAME / HET ONTVANGEN VAN KREDIET

  1. Er zijn geen kosten verbonden aan deelname aan en het ontvangen van krediet voor deze activiteit.
  2. Controleer de activiteitsdoelstellingen en CME / CE-informatie.
  3. Voltooi de CME / CE-activiteit
  4. Vul het CME / CE-evaluatie- / attestformulier in, dat elke deelnemer de mogelijkheid biedt om commentaar te geven op de invloed van deelname aan de activiteit op zijn beroepspraktijk; de kwaliteit van het instructieproces; de perceptie van verbeterde professionele effectiviteit; de perceptie van commerciële voorkeur; en zijn / haar opvattingen over toekomstige onderwijsbehoeften.
  5. Kredietdocumentatie / rapportage:
    • Als u hierom vraagt AMA PRA Categorie 1 Credits ™ of een certificaat van deelname - uw CME / CE-certificaat kan worden gedownload.

KLIK HIER OM TECHNISCHE EISEN TE BEKIJKEN


GEACCREDITEERDE PROVIDER

Deze activiteit wordt gezamenlijk verzorgd door The France Foundation en de International Society on Thrombosis and Haemostasis.

DOELGROEP
Deze activiteit is bedoeld voor artsen (hematologen), nurse practitioners, doktersassistenten en verpleegkundigen die patiënten met hemofilie behandelen. De activiteit is ook bedoeld voor wetenschappers met interesse in fundamenteel, translationeel en klinisch onderzoek naar hemofilie over de hele wereld.

VERKLARING VAN BEHOEFTE
Aangezien de ontwikkeling van gentherapie voor hemofilie doorgaat in fase 3 klinische proeven en goedkeuring van deze therapeutische aanpak wordt verwacht, is het van essentieel belang dat alle leden van het hemofiliezorgteam deskundig en klaar zijn voor de integratie van deze nieuwe therapeutische aanpak in de klinische praktijk .

ACCREDITATIEVERKLARING
Deze activiteit is gepland en geïmplementeerd in overeenstemming met de accreditatievereisten en het beleid van de Accreditation Council for Continuing Medical Education (ACCME) door middel van het gezamenlijke providerschap van The France Foundation (TFF) en de International Society on Thrombosis and Haemostasis (ISTH). De France Foundation is geaccrediteerd door de ACCME om artsen te voorzien van permanente medische opleiding.

CREDIT-AANWIJZING
artsen:
De France Foundation wijst deze duurzame activiteit aan voor maximaal 0.50 AMA PRA Categorie 1 Credit (s) ™. Artsen mogen alleen het krediet claimen dat evenredig is met de omvang van hun deelname aan de activiteit.

verpleegkundigen: Verpleegkundigen die zijn gecertificeerd door het American Nurses Credentialing Center (ANCC) kunnen activiteiten gebruiken die zijn gecertificeerd door ACCME-geaccrediteerde providers in de richting van hun vereiste voor verlenging van de certificering door de ANCC. Een certificaat van deelname wordt verstrekt door The France Foundation, een door ACCME geaccrediteerde aanbieder.

OPENBAAR BELEID
In overeenstemming met de ACCME-normen voor commerciële ondersteuning, vereisen TFF en de ISTH dat personen die in staat zijn de inhoud van een educatieve activiteit te controleren, alle relevante financiële relaties met enig commercieel belang openbaar maken. TFF en de ISTH lossen alle belangenconflicten op om onafhankelijkheid, objectiviteit, evenwicht en wetenschappelijke nauwkeurigheid in al hun onderwijsprogramma's te waarborgen. Verder proberen TFF en de ISTH te verifiëren dat al het wetenschappelijk onderzoek waarnaar wordt verwezen, gerapporteerd of gebruikt in een CME / CE-activiteit, voldoet aan de algemeen aanvaarde normen voor experimenteel ontwerp, gegevensverzameling en analyse. TFF en de ISTH zetten zich in om leerlingen hoogwaardige CME / CE-activiteiten te bieden die verbeteringen in de gezondheidszorg bevorderen en niet die van commercieel belang.

Openbaarmaking van activiteitenpersoneel
De reviewers, editors, medewerkers, CME-commissie of andere leden van The France Foundation die inhoud beheren, hebben geen relevante financiële relaties om openbaar te maken.

De planners, recensenten, redacteuren, personeel, CME-commissie of andere leden van de ISTH die de inhoud beheren, hebben geen relevante financiële relaties om bekend te maken.

Facultaire openbaarmakingen – Planners

De hieronder genoemde faculteit meldt dat zij geen relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • Claire McLintock, MBChB, FRACP, FRCPA
  • Alok Srivastava, MD, FRACP, FRCPA, FRCP

De hieronder genoemde faculteit meldt dat zij relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • David Lillicrap, MD, FRCPC, ontvangt honoraria voor academisch advies van Bioverativ, CSL Behring en Octapharma Plasma. Hij ontvangt onderzoeksfinanciering van Bayer, BioMarin, Bioverativ, CSL-Behring en Octapharma Plasma.
  • Johnny Mahlangu, BSc, MBBCh, MMed, FCPath is lid van het sprekersbureau en doet contractonderzoek voor CSL Behring, Catalyst Biosciences, Freeline Therapeutics, Novo Nordisk, Roche, Sanofi, Spark en Takeda.
  • K. John Pasi, MChB, PhD, FRCP, FRCPath, FRCPCH, ontvangt onderzoeksfinanciering van het BioMarin GeneR8-programma, het uniQure HOPE-B-programma en het Sanofi-ATLAS fitusiran-programma. Hij ontvangt honoraria van Alnylam, ApcinteX, BioMarin, Catalyst Bio, Chugai, Novo Nordisk, Octapharma Plasma, Pfizer, Roche, Sanofi, Shire en Sobi.
  • Flora Peyvandi, MD, PhD, dient als adviseur voor Sanofi en Sobi. Ze is lid van het sprekersbureau voor Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark en Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ontvangt honoraria voor academisch advies van BioMarin, Genentech / Roche, Pfizer, St. Jude en VarmX. Hij bekleedt leidinggevende posities bij Global Blood Therapeutics, NHF MASAC en World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, is consultant voor ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics en uniQure . Hij doet onderzoek voor Siemens.
  • Thierry VandenDriessche, PhD, bekleedt leidinggevende posities bij NHF en ISTH. Hij ontvangt onderzoeksfinanciering van Pfizer en Takeda. Dr. VandenDriessche ontvangt honoraria van Baxalta, Shire, Takeda, Bayer, Biotest en Pfizer.

Facultaire onthullingen - Activiteit faculteit
Het volgende faculteitsrapport geeft aan dat ze relevante financiële relaties hebben om bekend te maken:

  • Flora Peyvandi, MD, PhD, dient als adviseur voor Sanofi en Sobi. Ze is lid van het sprekersbureau voor Bioverativ, Grifols, Roche, Sanofi, Sobi, Spark en Takeda.
  • Glenn F. Pierce, MD, PhD, ontvangt honoraria voor academisch advies van Ambys Medicines, BioMarin, CRISPR Therapeutics, Decibel, Geneception, Generation Bio, Grifols, Takeda en Third Rock Ventures. Hij bekleedt leidinggevende posities bij Global Blood Therapeutics, NHF MASAC, Voyager Therapeutics en World Federation of Hemophilia.
  • Steven W. Pipe, MD, is consultant voor ApcinteX, Bauer, BioMarin, Catalyst Biosciences, CSL Behring, HEMA Biologics, Freeline, Novo Nordisk, Pfizer, Roche / Genentech, Sangamo Therapeutics, Sanofi, Takeda, Spark Therapeutics en uniQure . Hij doet onderzoek voor Siemens.

BEKENDMAKING VAN ONBEVOERD GEBRUIK
TFF en ISTH vereisen dat CME-faculteit (sprekers) openbaar maakt wanneer producten of procedures die worden besproken off-label, niet-geëtiketteerd, experimenteel en / of onderzoekend zijn, en alle beperkingen op de gepresenteerde informatie, zoals voorlopige gegevens of gegevens lopend onderzoek, tussentijdse analyses en / of niet-ondersteunde meningen. Faculteit in deze activiteit kan informatie over farmaceutische middelen bespreken die buiten de door de Amerikaanse Food and Drug Administration goedgekeurde etikettering valt. Deze informatie is uitsluitend bedoeld voor voortgezet medisch onderwijs en is niet bedoeld om off-label gebruik van deze medicijnen te bevorderen. TFF en ISTH bevelen het gebruik van een middel buiten de op het etiket aangegeven indicaties niet aan. Neem bij vragen contact op met de afdeling Medische Zaken van de fabrikant voor de meest recente voorschriftinformatie.

COMMERCIËLE ONDERSTEUNING ERKENNING
Deze activiteit wordt ondersteund door educatieve beurzen van BioMarin, Freeline Therapeutics Limited, Pfizer Inc, Shire, Spark Therapeutics en uniQure, Inc.

DISCLAIMER
De France Foundation en International Society of Thrombosis and Haemostasis geven deze informatie alleen voor educatieve doeleinden. De inhoud wordt uitsluitend geleverd door faculteiten die zijn geselecteerd vanwege erkende expertise in hun vakgebied. Deelnemers hebben de professionele verantwoordelijkheid om ervoor te zorgen dat producten op de juiste manier worden voorgeschreven en gebruikt op basis van hun eigen klinische oordeel en geaccepteerde zorgstandaarden. De France Foundation, International Society of Thrombosis and Haemostasis en de commerciële supporter (s) zijn niet aansprakelijk voor de informatie hierin.

INFORMATIE OVER COPYRIGHT
Copyright © 2019 The France Foundation. Elk ongeautoriseerd gebruik van materialen op de site kan een inbreuk vormen op het auteursrecht, handelsmerk en andere wetten. U mag informatie of software ("Materialen") op de Site bekijken, kopiëren en downloaden met inachtneming van de volgende voorwaarden, bepalingen en uitzonderingen:

  • De materialen mogen uitsluitend worden gebruikt voor persoonlijke, niet-commerciële, informatieve en educatieve doeleinden. De materialen mogen niet worden gewijzigd. Ze worden gedistribueerd in het formaat met de duidelijk geïdentificeerde bron. De auteursrechtinformatie of andere eigendomskennisgevingen mogen niet worden verwijderd, gewijzigd of gewijzigd.
  • Materiaal mag niet worden gepubliceerd, geüpload, gepost, overgedragen (anders dan zoals hierin uiteengezet), zonder voorafgaande schriftelijke toestemming van The France Foundation.


PRIVACYBELEID

De France Foundation beschermt de privacy van persoonlijke en andere informatie met betrekking tot deelnemers en educatieve medewerkers. De France Foundation zal geen persoonlijk identificeerbare informatie vrijgeven aan een derde zonder toestemming van de persoon, behalve informatie die vereist is voor rapportagedoeleinden aan de ACCME.

De France Foundation handhaaft fysieke, elektronische en procedurele waarborgen die voldoen aan de federale voorschriften om te beschermen tegen verlies, misbruik of wijziging van informatie die we van u hebben verzameld.

Aanvullende informatie over het Privacybeleid van de France Foundation is te vinden op www.francefoundation.com/privacy-policy.


CONTACT INFORMATIE
Als je vragen hebt over deze CME-activiteit, neem dan contact op met The France Foundation op 860-434-1650 of Dit e-mailadres is beschermd tegen spambots. U heeft Javascript nodig om het te kunnen zien..