Vooruitgang in gentherapie voor hemofilie

Belangrijkste overwegingen:
Vooruitgang in gentherapie voor hemofilie

Live opgenomen als een satellietsymposium op vrijdag voorafgaand aan de 62e ASH Jaarvergadering en Expositie

Adeno-geassocieerde virale vectoren (AAV)

Lindsey George, MD

AAV-expressiecassette

Lindsey George, MD

AAV-genoverdracht voor hemofilie

Lindsey George, MD

Veiligheid op korte termijn

Lindsey George, MD

Duurzaamheid van expressie

Lindsey George, MD

Optimalisatie van transgene

Barbara A. Konkle, MD

FIX Padua-variant

Barbara A. Konkle, MD

SPK-9001

Barbara A. Konkle, MD

Huidige AAV Hemofilie B gentherapie-onderzoeken

Barbara A. Konkle, MD

AAV5-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BMN 270- Gegevens over 4 jaar

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Lopende hemofilie A gentherapieproeven

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Giroctocogene Fitelparvovec Fase 1/2-proef

Glenn F. Pierce, MD, PhD

SPK8011 AAV-FVIII Fase 1/2-onderzoek

Glenn F. Pierce, MD, PhD

BAY 2599023 Fase 1/2 proef

Glenn F. Pierce, MD, PhD

AAV-pad naar FVIII-expressie

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Live biopsieën van AAV-FVIII

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Canine Studies van AAV-gemedieerde genoverdracht

Glenn F. Pierce, MD, PhD

Paneldiscussie: de mogelijkheid van gentherapie aan een patiënt presenteren

Glenn F. Pierce, MD, PhD, Barbara A. Konkle, MD, Lindsey George, MD, Alfonso Iorio, MD