Laatste Nieuws

Meerjarige follow-up van AAV5-hFVIII-SQ Gentherapie voor hemofilie A

 

 

Verbeterde factor IX-activiteit na toediening van AAV5-R338L "Padua" -factor IX versus AAV5 WT menselijke factor IX in NHP's

 

 

BioMarin dient EMA-aanvraag in voor eerste hemofilie-gentherapie

 

 

Patiëntperspectieven op nieuwe behandelingen bij hemofilie A: een kwalitatief onderzoek